Beam Therapeutics Inc. anunció que el primer paciente fue tratado con BEAM-302, un medicamento en investigación de edición de base in vivo diseñado para corregir con precisión la causa subyacente de la deficiencia grave de alfa-1 antitripsina (AATD), que se está evaluando actualmente en un ensayo clínico de fase 1/2. El BEAM-302 se está evaluando en un ensayo clínico de fase 1/2 abierto y de escalada de dosis que investigará la seguridad, la farmacodinámica, la farmacocinética y la eficacia del BEAM-302. El diseño del estudio incluye una parte de exploración de dosis seguida de una parte de ampliación de dosis para identificar la dosis óptima que se llevará adelante en un estudio pivotal.