Benitec Biopharma Inc. anunció mejoras duraderas continuas en las evaluaciones radiográficas de la eficacia de la deglución y en el instrumento de resultados comunicados por el sujeto, evaluados en el punto temporal de 180 días tras la administración de la dosis baja de BB-301 al primer sujeto del estudio (Sujeto 1) tratado en el estudio de cohortes de fase 1b/2a de un solo brazo, abierto, secuencial y con escalada de dosis de BB-301 (NCT06185673) en la distrofia muscular oculofaríngea (OPMD). La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) y el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) han concedido la designación de medicamento huérfano al BB-301. La presente actualización provisional del estudio clínico se centra principalmente en los resultados a 180 días de las evaluaciones del estudio videofluoroscópico de la deglución (?VFSS?) del residuo faríngeo total (?TPR?, es decir, la cantidad de alimento sólido o material líquido que queda en la faringe después de la primera deglución) y del instrumento de resultados comunicados por los sujetos (es decir, el Cuestionario de Deglución de Sydney o ?SSQ?), ya que los Líderes de Opinión Clave (KOL) que participaron en el reciente webcast del Día de Investigación y Desarrollo del BB-301 en abril de 2024 destacaron el Residuo Faríngeo Total y el SSQ como los marcadores centrales de valor para la evaluación a largo plazo de la mejoría clínicamente significativa en sujetos diagnosticados de OPMD.

Además, como el plan estadístico formal para el estudio clínico de fase 1b/2a del BB-301 comprende comparaciones de las evaluaciones medias previas a la dosis con las respectivas evaluaciones medias posteriores a la dosis de 365 días para cada sujeto, la actualización provisional del estudio clínico se centra en estas comparaciones cuantitativas específicas. Benitec tiene previsto proporcionar análisis adicionales de los datos del estudio clínico provisional en próximas conferencias médicas y webcasts centrados en la Investigación y el Desarrollo patrocinados por la empresa en el primer trimestre del calendario 2025. Resultados del estudio clínico provisional de 90 días posteriores a la dosis anunciados anteriormente: En la evaluación posterior a la dosis de 90 días tras la administración de la dosis baja de BB-301, el Sujeto 1 demostró mejoras en las evaluaciones clave del VFSS que se correlacionaron con la observación de niveles similares de mejora en el SSQ en comparación con los valores medios anteriores a la dosis registrados para el Sujeto 1 durante el Estudio de Historia Natural de la OPMD, lo que indica una mejora en la función de deglución según informó el Sujeto 1. Resultados del Estudio Clínico Provisional de 180 Días Post-dosis recientemente reportados: Los valores medios posdosis para la TPR permanecieron significativamente reducidos (es decir, menores cantidades de alimento sólido y material líquido permanecieron en la faringe tras la finalización de la primera deglución) en la evaluación posdosis de 180 días tras la administración de la dosis baja de terapia génica BB-301 en comparación con los valores medios predosis registrados para el Sujeto 1 durante el Estudio de Historia Natural OPMD.

Críticamente, para tres de los cuatro tipos de alimentos evaluados durante las evaluaciones del estudio radiográfico de deglución para el Sujeto 1, los valores promedio de TPR posteriores a la dosis fueron más bajos en las evaluaciones posteriores a la dosis de 180 días que en cualquier punto durante el período de observación previo a la dosis de 9 meses que comprende el Estudio de Historia Natural OPMD, siendo el valor promedio de TPR posterior a la dosis para el cuarto tipo de alimento similar al valor más bajo de TPR observado en cualquier punto durante el período de observación previo a la dosis de 9 meses del Estudio de Historia Natural OPMD. La Puntuación Total registrada para el SSQ reportado por el Sujeto también demostró reducciones continuas en los síntomas disfágicos del Sujeto (es decir, mejoras en la capacidad del Sujeto para deglutir) en el punto de tiempo de 180 días postdosis, con la Puntuación Total del SSQ continuando en descenso y permaneciendo significativamente reducida en comparación con el valor promedio predosis registrado para el Sujeto 1 durante el Estudio de Historia Natural OPMD, indicando una mayor mejoría en la función de deglución reportada por el Sujeto 1. Es importante destacar que, de forma similar a los resultados observados para las evaluaciones VFSS de la TPR, la Puntuación SSQ Total media posterior a la dosis fue inferior en el punto de tiempo posterior a la dosis de 180 días que en cualquier punto durante el periodo de evaluación de 9 meses anterior a la dosis del Estudio de Historia Natural OPMD.