BioMarin Pharmaceutical Inc. ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización condicional de comercialización (ACM) a la terapia génica ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) para el tratamiento de la hemofilia A grave (deficiencia congénita del Factor VIII) en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del Factor VIII y sin anticuerpos detectables contra el virus adeno-asociado serotipo 5 (AAV5). La CE también respaldó la recomendación de la EMA para que Roctavian mantuviera la designación de medicamento huérfano, concediendo así un período de 10 años de exclusividad comercial. La recomendación de la EMA señalaba que, incluso a la luz de los tratamientos existentes, Roctavian puede ofrecer potencialmente un beneficio significativo a los afectados por la hemofilia A grave. La infusión única es la primera terapia génica aprobada para la hemofilia A y funciona mediante la administración de un gen funcional que está diseñado para permitir que el organismo produzca Factor VIII por sí mismo sin necesidad de una profilaxis continuada de la hemofilia, aliviando así a los pacientes de su carga de tratamiento en relación con las terapias actualmente disponibles.

Las personas con hemofilia A tienen una mutación en el gen responsable de producir el Factor VIII, una proteína necesaria para la coagulación de la sangre. Se calcula que más de 20.000 adultos están afectados por la hemofilia A grave en más de 70 países de Europa, Oriente Medio y África. De los 8.000 adultos con hemofilia A grave en los 24 países dentro de la huella de BioMarin cubiertos por la aprobación de la EMA de hoy, se estima que hay 3.200 pacientes que estarán indicados para Roctavian.

BioMarin prevé un acceso adicional a ROCTAVIAN™ para los pacientes de fuera de la UE a través de las ventas a pacientes designados basadas en la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en países de Oriente Medio, África y América Latina, y espera que la licencia de la EMA facilite otros registros en el mercado.