Blueprint Medicines Corporation ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento ha adoptado una opinión positiva, recomendando ampliar la indicación actual de AYVAKYT® (avapritinib) para incluir la monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con mastocitosis sistémica agresiva (MSA), mastocitosis sistémica con una neoplasia hematológica asociada (SM-AHN) o leucemia de mastocitos (MCL), después de al menos una terapia sistémica. El dictamen del CHMP será revisado ahora por la Comisión Europea, que tiene autoridad para conceder y ampliar las autorizaciones de comercialización de medicamentos en la Unión Europea. La decisión final sobre la solicitud de ampliación de la indicación de AYVAKYT se prevé para principios de abril de 2022. El CHMP basó su dictamen en los resultados del ensayo de fase 1 EXPLORER y del ensayo de fase 2 PATHFINDER, en los que AYVAKYT mostró una eficacia clínica duradera en pacientes con SM avanzado en todos los subtipos de la enfermedad y un perfil de seguridad generalmente bien tolerado. Estos dos estudios, en los que se inscribieron aproximadamente 150 pacientes con hasta cuatro años de seguimiento y que constituyen el mayor conjunto de datos jamás comunicado sobre mastocitosis sistémica avanzada, se publicaron recientemente en Nature Medicine. AYVAKYT (avapritinib) es un inhibidor de la quinasa aprobado por la Comisión Europea para el tratamiento de adultos con tumores del estroma gastrointestinal (GIST) irresecables o metastásicos que albergan la mutación PDGFRA D842V. Bajo la marca AYVAKIT, el medicamento está aprobado en los Estados Unidos para el tratamiento de adultos con GIST no resecables o metastásicos que albergan una mutación en el exón 18 del PDGFRA, incluidas las mutaciones D842V del PDGFRA, y para el tratamiento de adultos con SM avanzada, incluidas la SM agresiva (ASM), la SM-AHN y la leucemia de mastocitos (MCL). También está aprobado bajo la marca AYVAKIT en China continental para el tratamiento de adultos con GIST irresecable o metastásico que alberga una mutación del exón 18 del PDGFRA, incluidas las mutaciones D842V del PDGFRA, y en Hong Kong y Taiwán para el tratamiento de adultos con GIST irresecable o metastásico que alberga una mutación D842V del PDGFRA.