Blueprint Medicines Corporation anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado la solicitud suplementaria de nuevo fármaco de la compañía para AYVAKIT(R) (avapritinib) para el tratamiento de adultos con mastocitosis sistémica indolente (MS). La FDA concedió la revisión prioritaria con fecha de actuación el 22 de mayo de 2023 en virtud de la Ley de Cuotas al Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA). Esta solicitud reglamentaria se basa en los resultados del ensayo mundial PIONEER, el
estudio aleatorizado y controlado con placebo jamás realizado en la SM indolente. La FDA concedió previamente la designación de terapia innovadora a AYVAKIT para el tratamiento del SM indolente de moderado a grave. AYVAKIT se diseñó para inhibir de forma potente y selectiva el KIT mutante D816V, la principal causa subyacente del SM.