Blueprint Medicines Corporation anunció la presentación de una solicitud de nuevo fármaco suplementario a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para AYVAKIT® (avapritinib) para el tratamiento de adultos con mastocitosis sistémica indolente (MS). AYVAKIT fue diseñado para inhibir potente y selectivamente el KIT mutante D816V, la causa subyacente de la MS en aproximadamente el 95% de los casos. La presentación incluye datos del ensayo registrado PIONEER, el mayor estudio clínico aleatorizado y controlado con placebo jamás realizado en la SM indolente.

La FDA ha concedido la designación de terapia innovadora a AYVAKIT para el tratamiento del SM indolente de moderado a grave. Además, Blueprint Medicines ha anunciado la aceptación de varios resúmenes en los que se destacan los datos del ensayo PIONEER registrado para su presentación oral y en forma de póster en la Reunión Anual de la Academia Americana de Alergia, Asma e Inmunología (AAAAI), que tendrá lugar del 24 al 27 de febrero de 2023.