Can-Fite BioPharma Ltd. anunció que planea desarrollar su principal candidato a fármaco, el Piclidenoson, para el tratamiento del síndrome de Lowe basándose en los recientes hallazgos de eficacia de la Dra. Antonella De Matteis, catedrática de Biología del Departamento de Medicina Molecular y Biotecnología Médica de la Universidad de Nápoles Federico II, y coordinadora del Programa de Biología Celular y Mecanismos de Enfermedad del Instituto Telethon de Genética y Medicina (TIGEM) en Italia. Can-Fite y la Fondazione Telethon han firmado un acuerdo que perfila su colaboración para el desarrollo del Piclidenoson para el tratamiento del síndrome de Lowe, una gran necesidad médica sin ningún fármaco disponible. La Fondazione Telethon es una organización italiana sin ánimo de lucro cuya misión es hacer avanzar la investigación biomédica hacia el diagnóstico, la cura y la prevención de las enfermedades genéticas, y creó TIGEM en 1994.

El síndrome de Lowe, también conocido como síndrome oculo-cerebro-renal (OCRL), una afección genética ligada al cromosoma X que se da casi exclusivamente en varones, es un trastorno multisistémico caracterizado por problemas de visión que incluyen la opacidad de las lentes de los ojos (cataratas) presentes al nacer, problemas renales (consistentes en la pérdida urinaria de proteínas y solutos) que suelen desarrollarse en el primer año de vida, y anomalías cerebrales asociadas a discapacidades intelectuales, y una esperanza de vida que rara vez supera los 40 años. La prevalencia del síndrome de Lowe se estima aproximadamente en 1 de cada 500.000 personas. Can-Fite estima que el mercado total al que se puede dirigir el tratamiento del síndrome de Lowe es de aproximadamente 100 millones de dólares sólo en EE.UU., basándose en la incidencia y el coste del tratamiento de otros síndromes pediátricos genéticos raros.

La empresa no tiene conocimiento de ningún fármaco candidato actualmente en desarrollo para el tratamiento sistémico del síndrome de Lowe. Como trastorno pediátrico genético poco frecuente, el síndrome de Lowe puede optar a la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA), lo que le otorga un estatus de desarrollo especial para acelerar el desarrollo a un coste reducido. La designación de Medicamento Huérfano por la FDA concede 7 años de exclusividad en el mercado, créditos fiscales, exención de la tasa de la Prescription Drug User Fee Amendments (actualmente 3,1 millones de dólares en 2022) y acceso a subvenciones y ayudas adicionales de la FDA.

El piclidenosón para el tratamiento del síndrome de Lowe también puede optar al vale de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras de la FDA, que concede un proceso de revisión acelerado para la aprobación de la comercialización.