Capricor Therapeutics anunció que ha entrado en una asociación con Nippon Shinyaku Co., Ltd., una compañía farmacéutica japonesa que cotiza en TYO, para la comercialización y distribución exclusiva en los Estados Unidos del activo principal de Capricor, CAP-1002, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad neuromuscular rara con opciones de tratamiento limitadas. La terapia celular patentada por Capricor, CAP-1002, se compone de células humanas alogénicas derivadas de la cardiosfera, que han demostrado resultados positivos en pacientes con DMD. El mecanismo de acción del CAP-1002 es inmunomodulador y regenerativo, y su amplia aplicabilidad lo hace adecuado para los pacientes independientemente de la mutación genética. HOPE-Duchenne y HOPE-2, los ensayos clínicos de Fase 1 y Fase 2 que utilizan CAP-1002 para tratar a pacientes con Duchenne en fase avanzada, mostraron mejoras estadísticamente significativas en la función de las extremidades superiores y/o cardíaca en los grupos de tratamiento. HOPE-3, el ensayo clínico de Fase 3 que será apoyado por esta asociación, comenzará pronto y se espera que sea el ensayo pivotal para CAP-1002 en DMD. La vía reglamentaria para CAP-1002 está respaldada por la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT), así como por la designación de medicamento huérfano. Si Capricor recibiera la aprobación del mercado para CAP-1002 por parte de la FDA, Capricor sería elegible para recibir un Vale de Revisión Prioritaria basado en su designación como enfermedad pediátrica rara. Según los términos del acuerdo, Capricor será responsable de la realización de HOPE-3, así como de la fabricación de CAP-1002. Nippon Shinyaku será responsable de la distribución de CAP-1002 en los Estados Unidos. Capricor venderá el producto comercial a Nippon Shinyaku y, además, recibirá una parte significativa de dos dígitos de los ingresos del producto y pagos adicionales por hitos de desarrollo y ventas. Capricor recibirá un pago inicial de 30 millones de dólares y posibles pagos adicionales por hitos de hasta 705 millones de dólares.