Selecta Biosciences, Inc. y Astellas Pharma Inc. anunciaron un acuerdo exclusivo de licencia y desarrollo de IdeXork (Xork). Xork se está estudiando como una posible proteasa de inmunoglobulina G (IgG) de nueva generación que Astellas desarrollará para su uso con AT845, un tratamiento en investigación basado en el virus adenoasociado para la enfermedad de Pompe de inicio tardío en adultos. Según los términos del acuerdo, Selecta recibirá un pago inicial de 10 millones de dólares y tiene derecho a recibir hasta 340 millones de dólares por determinados hitos adicionales de desarrollo y comerciales, además de royalties sobre cualquier venta comercial potencial en la que se utilice Xork como tratamiento previo para AT845.

Selecta es responsable del desarrollo y la fabricación de Xork y mantendrá los derechos para el desarrollo de indicaciones adicionales más allá de la enfermedad de Pompe. Astellas tendría el derecho único y exclusivo de comercializar Xork para su uso en la enfermedad de Pompe con un producto en investigación o autorizado de terapia génica de Astellas, centrándose actualmente en el AT845. Acerca del AT845 para el tratamiento de la enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD); Astellas está desarrollando el AT845, una novedosa terapia de sustitución génica que utiliza un vector AAV8 bajo un promotor específico del músculo para administrar una copia funcional del gen GAA, para el tratamiento de la LOPD del adulto.

Se está investigando el AT845 para determinar si puede liberar un gen GAA funcional que se transduce eficazmente para expresar GAA directamente en los tejidos afectados por la enfermedad, incluido el músculo esquelético y cardíaco.