Cellectis ha anunciado que la compañía presentará una ponencia oral y un póster en el 29º Congreso de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ESGCT), que se celebrará en Edimburgo del 11 al 14 de octubre de 2022. Detalles de la presentación: Presentación de datos preclínicos sobre una entrega de ADN no viral asociada a la edición de genes TALEN® que conduce a una corrección altamente eficiente de la mutación de células falciformes en células madre hematopoyéticas de repoblación a largo plazo. La enfermedad de células falciformes tiene su origen en una mutación puntual en el gen HBB que da lugar a la hemoglobina falciforme.

Cellectis aprovechó su tecnología TALEN® para desarrollar un proceso de edición de genes que conduce a una corrección altamente eficiente del gen HBB a través de la reparación dirigida por homología, al tiempo que mitiga los riesgos potenciales asociados a la eliminación del gen HBB. En general, estos resultados demuestran que la entrega de ADN no viral asociada a la edición de genes TALEN® reduce la toxicidad que suele observarse con la entrega de ADN viral y permite altos niveles de corrección del gen HBB en células madre hematopoyéticas de repoblación a largo plazo.La presentación oral titulada “La entrega de ADN no viral asociada a la edición del gen TALEN® conduce a una corrección altamente eficiente de la mutación de células falciformes en células madre hematopoyéticas de repoblación a largo plazo”, será realizada el jueves 13 de octubre de 2022 8:30 AM-10:45 AM BST por Arianna Moiani, Ph.D, científica principal y jefa del equipo de innovación en terapia génica. La presentación se podrá encontrar en la página web de Cellectis el día de la presentación.

Detalles de la presentación: Presentación de datos preclínicos sobre la ingeniería de HSPC mediada por TALEN® que permite la administración sistémica de IDUA. La mucopolisacaridosis tipo I (MPS-I) está causada por deficiencias en el gen de la alfa-L-iduronidasa (IDUA) y se asocia a una morbilidad grave que representa una importante necesidad médica no cubierta. Cellectis estableció un protocolo de edición génica ex vivo basado en TALEN® para insertar un casete de expresión de IDUA en un locus específico de las HSPC. Las tasas de edición in vivo fueron del 6 al 9% dieciséis semanas después de la inyección, dependiendo del tejido analizado (sangre, bazo, médula ósea).

Por último, el 8,3% de las células humanas se editaron en el compartimento cerebral. Cellectis estableció un protocolo seguro de edición génica basado en TALEN® que permite obtener HSPC editadas con IDUA capaces de injertarse, diferenciarse en múltiples linajes y llegar a múltiples tejidos, incluido el cerebro.