Cereno Scientific AB (publ) anunció que todos los centros clínicos están activados y reclutando activamente pacientes en el estudio de fase II en curso sobre la enfermedad rara hipertensión arterial pulmonar (HAP) con el fármaco candidato CS1. Hasta la fecha, tres pacientes han sido aleatorizados y han entrado en el periodo de tratamiento. Los resultados de primera línea del estudio se esperan ahora para finales de 2023.

El estudio de fase II en la enfermedad rara HAP con el fármaco candidato CS1 ha recibido un gran reconocimiento por su diseño innovador. En marzo de 2020, Cereno recibió de la FDA estadounidense la designación de medicamento huérfano (ODD) para el programa de desarrollo clínico del CS1 en la HAP. A través de la ODD concedida, la FDA ha indicado que cree que el CS1 tiene el potencial de proporcionar un beneficio significativo a los pacientes que sufren HAP.

El reclutamiento de pacientes comienza con el sometimiento del paciente a un proceso de cribado. Tras un cateterismo cardíaco derecho, se implanta el sistema CardioMEMS HF para monitorizar diariamente la presión arterial en la circulación pulmonar y otros parámetros hemodinámicos cardiopulmonares durante el estudio. Tras 4 a 6 semanas de mediciones de la IC con el CardioMEMS, se realiza una evaluación basal completa que incluye, entre otras cosas, una prueba de marcha de 6 minutos, ecocardiografía, biomarcadores, puntuaciones de riesgo validadas, resultados comunicados por los pacientes y resonancia magnética.

Para permitir la exploración de la eficacia del CS1, las mediciones se repiten al final del tratamiento de 12 semanas con CS1 y se comparan con la línea de base y entre dosis. En septiembre de 2021, la FDA aceptó una solicitud de fármaco en investigación (IND) para iniciar el estudio multicéntrico de fase II sobre la HAP en EE.UU.. Desde entonces, se han ejecutado muchas actividades y procesos que han culminado con la reciente activación de todos los centros clínicos que participan en el estudio y la aceptación por parte de la FDA del cambio en los criterios de elegibilidad.