Clene Inc. y Clene Nanomedicine, Inc. anunciaron nuevos resultados de análisis exploratorios que incluyen el retraso en el tiempo hasta los acontecimientos clave de progresión clínica en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que fueron tratadas con CNM-Au8® en el ensayo HEALEY ALS Platform durante los 6 meses del periodo doble ciego. Los resultados se basan en análisis de riesgos proporcionales de Cox ajustados al riesgo preespecificado dentro de la población para el régimen C, en los que el tratamiento con CNM-Au8 30 mg durante 24 semanas se asoció con: Un 74% menos de riesgo (menor peligro) del criterio de valoración compuesto de tiempo hasta el empeoramiento clínico de la ELA, que incluía el primer caso de muerte, traqueotomía, inicio de ventilación asistida permanente (>22 horas diarias de soporte ventilatorio no invasivo) o colocación de una sonda de alimentación (p = 0,035). Vivir más tiempo, ser independiente de la asistencia respiratoria y comer y beber sin sonda gástrica es importante para que los pacientes con ELA lleven una vida más independiente.

El tratamiento con CNM-Au8 también se asoció con tendencias estadísticamente significativas y direccionales en todos los análisis preespecificados del tiempo hasta el empeoramiento clínico de los acontecimientos: Disminución del 98% del riesgo (menor peligro) de muerte o ventilación asistida permanente (p= 0,028) Disminución del 95% del riesgo de muerte (p= 0,053) Disminución del 74% del riesgo de colocación de una sonda de alimentación (p= 0,035) Disminución del 63% del riesgo de ventilación asistida (p= 0,058) Disminución del 84% del riesgo de hospitalización relacionada con la ELA (p= 0,107) Disminución del 69% del riesgo de hospitalización por todas las causas (p= 0,065) Los valores p notificados no se ajustaron para comparaciones múltiples. Los análisis de sensibilidad de apoyo que incorporaron los niveles basales de cadena ligera de neurofilamentos (NfL) fueron igualmente sólidos y dieron lugar a un aumento de los tamaños del efecto y a valores p nominales más pequeños en los mismos análisis "dentro del régimen". El ensayo de la plataforma HEALEY contra la ELA es un programa perpetuo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de múltiples productos en investigación utilizando un grupo placebo compartido en personas con ELA.