Clene Inc. y su filial al 100% Clene Nanomedicine, Inc. una compañía biofarmacéutica en fase clínica centrada en mejorar la salud mitocondrial y proteger la función neuronal para tratar enfermedades neurodegenerativas, incluyendo la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la esclerosis múltiple (EM), presentaron los resultados del estudio de fase 2 VISIONARY-MS de extensión a largo plazo (LTE) en la Reunión Anual 2024 de la Academia Americana de Neurología (AAN) en Denver. Durante la Sesión de Ciencia Emergente, el Dr. Michael Barnett, MBBS, FRACP, FRCP, PhD, de la Universidad de Sídney, presentó datos que demuestran la mejora de los resultados clínicos, funcionales y estructurales asociados a la dosificación oral diaria de CNM-Au8 30 mg durante hasta tres años de tratamiento. Estos nuevos resultados a largo plazo del ensayo clínico de fase 2 VISIONARY-MS demostraron evidencias que apoyan los efectos reparadores y remielinizantes del tratamiento con CNM-Au8 en pacientes aleatorizados originalmente a CNM-Au8.

Los resultados a largo plazo mejoran aún más los hallazgos del ensayo del periodo doble ciego, que demostraron mejoras significativas en la agudeza de letras de bajo contraste y en la Escala de Calificación Funcional de la EM modificada, los criterios de valoración primario y secundario del estudio, con una mejora continuada observada en la LTE. Los resultados significativos y concordantes a través de múltiples criterios de valoración exploratorios paraclínicos refuerzan la evidencia de un beneficio clínico sostenido para los participantes en el estudio a través de múltiples medidas de resultados clínicos, asociados con mejoras consistentes en la función neuronal y la remielinización. Ensayo de fase 2 CNM-Au8 VISIONARY-MS: ¿Resultados de la extensión a largo plazo?

principales aspectos destacados de la presentación: Mejoras clínicas en la cognición y la visión: Los participantes inicialmente asignados al azar al tratamiento con CNM-Au8 experimentaron una mejora significativa continuada de la visión, medida por la agudeza de letras de bajo contraste. Más de la mitad de los participantes mejoraron en 10 o más letras en una tabla optométrica Sloan de bajo contraste, con aumentos de hasta 38 letras (modelo mixto de medidas repetidas, o MMRM frente al valor inicial original, p < 0,001).

Los participantes aleatorizados originalmente a placebo que pasaron a CNM-Au8 tras el periodo doble ciego de 48 semanas en la extensión abierta también experimentaron una mejora significativa de la visión medida por la agudeza de letras de bajo contraste tras el tratamiento con 30 mg de CNM-Au8 (MMRM frente al valor basal original, p < 0,05). Los participantes en el estudio tratados con CNM-Au8 experimentaron hasta 29 puntos de mejora significativa (puntuación máxima =110) en la cognición y la memoria de trabajo, medida por la prueba de modalidad de dígitos simbólicos (SDMT) (MMRM frente a la línea de base original, p < 0,05).

línea de base original, p < 0,001). Pruebas funcionales fisiológicas de reparación y remielinización: Los participantes en el estudio tratados con CNM-Au8 experimentaron mejoras significativas tanto en la amplitud (MMRM frente a la línea de base original, p < 0,01) como en la latencia (MMRM frente a la línea de base original, p = 0,01).

línea de base original, p = 0,06) medidas por potenciales evocados visuales multifocales, medidas fisiológicas de la intensidad y velocidad de la señal a lo largo de la vía visual, marcadores de salud neuronal y remielinización, respectivamente. Pruebas estructurales de reparación y remielinización: Los participantes en el estudio tratados con CNM-Au8 experimentaron mejoras significativas tanto en la amplitud (MMRM frente a la línea de base original, p < 0,01) como en la latencia (MMRM frente a la línea de base original, p = 0,01).

línea de base original, p = 0,06) medidas por potenciales evocados visuales multifocales, medidas fisiológicas de la intensidad y velocidad de la señal a lo largo de la vía visual, marcadores de salud neuronal y remielinización, respectivamente. Pruebas estructurales de reparación y remielinización: Las medidas de RM de la difusividad axial mostraron mejoras significativas en las lesiones cerebrales T2 en los participantes del estudio tratados con CNM-Au8 (MMRM frente a la línea de base original, p < 0,05).

Las medidas de RMN de la fracción de agua de mielina (MWF) y la relación de transferencia de magnetización (MTR) de las lesiones T2, marcadores de remielinización, mejoraron con el tratamiento a largo plazo con CNM-Au8 (MWF: MMRM frente a la línea de base original, p < 0,05; MTR: MMRM frente a la línea de base original, p = 0,06).

El CNM-Au8 fue bien tolerado y no se observaron hallazgos significativos de seguridad.