Clene Inc. y su filial al 100% Clene Nanomedicine Inc. han anunciado que la revista The Lancetacos eClinicalMedicine ha publicado análisis detallados combinados del estudio de fase 2 RESCUE-ALS y su ensayo de extensión abierto. RESCUE-ALS fue un ensayo de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos y controlado con placebo, que investigó la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de CNM-Au8 en 45 participantes (73% de inicio en las extremidades, 27% de inicio bulbar) con ELA temprana durante un periodo de tratamiento de 36 semanas. El criterio de valoración primario fue el cambio porcentual en las puntuaciones del índice sumatorio de unidades motoras (MUNIX) hasta la semana 36.

El periodo comparativo ciego primario fue seguido de una extensión abierta (OLE) en la que todos los participantes recibieron 30 mg de CNM-Au8 una vez al día, con un 90% (36 de 45 pacientes) que entraron en la OLE. Clene anunció los resultados de primera línea de RESCUE-ALS el 2 de noviembre de 2021. CNM-Au8 es una suspensión oral de nanocristales de oro desarrollada para restaurar la salud y la función neuronales mediante el aumento de la producción y la utilización de energía.

Los nanocristales catalíticamente activos de CNM-Au8 impulsan reacciones críticas de producción de energía celular que permiten la neuroprotección y la remielinización al aumentar la resistencia neuronal y glial a los factores estresantes relevantes para la enfermedad. CNM-Au8 es una marca registrada a nivel federal de Clene Nanomedicine Inc.