Clene Inc. y Clene Nanomedicine, Inc. anuncian nuevos datos de CNM-Au8(R) procedentes del ensayo Healey ALS Platform Trial. El ensayo Healey ALS Platform Trial fue un estudio multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad, eficacia, farmacocinética y farmacodinámica de CNM-Au8 en el tratamiento de la ELA. El ensayo HEALEY de la plataforma contra la ELA es un programa perpetuo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de múltiples productos en investigación utilizando un grupo placebo compartido en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

En el régimen CNM-Au 8, 161 participantes fueron asignados aleatoriamente a 30 mg de CNM-Au8, 60 mg de CNM-Au 8 o placebo como complemento del tratamiento estándar durante un periodo de tratamiento de 24 semanas. Se ofreció el fármaco activo a todos los participantes que cumplían los requisitos y eligieron continuar en la extensión abierta. El resultado primario del ensayo fue el cambio en la gravedad de la enfermedad a lo largo del tiempo, medido por la ALSFRS-R hasta las 24 semanas, teniendo en cuenta la mortalidad (analizado mediante un modelo bayesiano de parámetros compartidos).

Los criterios secundarios de valoración de la eficacia preespecificados incluyeron la prueba de rango conjunto de evaluación combinada de la función y la supervivencia (CAFS), el cambio en la función respiratoria medido por la capacidad vital lenta (CVL) y la supervivencia global.