CRISPR Therapeutics AG anunció que El 15 de diciembre de 2023, se anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos ha adoptado una opinión positiva para la aprobación condicional de CASGEVY? (exagamglogene autotemcel), una terapia editada genéticamente con CRISPR/Cas9, para el tratamiento de la anemia falciforme grave y la beta talasemia dependiente de transfusión que están desarrollando conjuntamente CRISPR Therapeutics AG y su socio, Vertex Pharmaceuticals Incorporated. El uso de CASGEVY en la Unión Europea sigue siendo experimental.

Se espera una decisión de aprobación por parte de la Comisión Europea en febrero de 2024. Las autorizaciones condicionales de comercialización ("ACM") son para medicamentos que satisfacen una necesidad médica importante no cubierta, como por ejemplo para enfermedades graves y potencialmente mortales, cuando no se dispone de métodos de tratamiento satisfactorios o cuando el medicamento ofrece una ventaja terapéutica importante. Se concede una CMA cuando aún no se dispone de datos clínicos completos, pero el beneficio del medicamento para abordar una necesidad significativa no satisfecha supera la necesidad de datos que estarán disponibles en el futuro.

Las CMA son válidas durante un año y renovables anualmente con una revisión reglamentaria continua de los datos.