La solicitud de licencia biológica (BLA) de Daiichi Sankyo y AstraZeneca para datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) ha sido aceptada en EE.UU. para el tratamiento de pacientes adultas con cáncer de mama irresecable o metastásico con receptores hormonales (RH) positivos, HER2 negativos (IHC 0, IHC 1+ o IHC 2+/ISH-) que hayan recibido terapia sistémica previa para la enfermedad irresecable o metastásica. Datopotamab deruxtecan es un conjugado anticuerpo-fármaco (ADC) DXd dirigido por TROP2 diseñado específicamente, descubierto por Daiichi Sankyo y que está siendo desarrollado conjuntamente por Daiichi Sankyo y AstraZeneca. La fecha de entrada en vigor de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), la fecha de actuación de la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. para su decisión reguladora, es el 29 de enero de 2025.

La BLA se basa en los resultados del ensayo pivotal de fase 3 TROPION-Breast01, que se presentaron en un Simposio Presidencial en el Congreso 2023 de la Sociedad Europea de Oncología Médica (#ESMO23) y en una presentación oral en el Simposio 2023 de San Antonio sobre el Cáncer de Mama (#SABCS23). En el ensayo, datopotamab deruxtecan demostró una mejora estadísticamente significativa y clínicamente significativa para el criterio de valoración primario dual de la supervivencia libre de progresión (SLP) en comparación con la quimioterapia elegida por el investigador en pacientes con cáncer de mama irresecable o metastásico con RH positivo y HER2 negativo tratadas previamente con terapia endocrina y al menos una terapia sistémica. Para el criterio de valoración primario dual de la supervivencia global (SG), los resultados provisionales favorecieron numéricamente al datopotamab deruxtecan frente a la quimioterapia, pero no estaban maduros en el momento del corte de los datos.

El ensayo está en curso y la SG se evaluará en futuros análisis. El perfil de seguridad de datopotamab deruxtecan fue coherente con el observado en otros ensayos en curso, sin que se identificaran nuevos problemas de seguridad. Los acontecimientos adversos de grado 3 o superior más frecuentes relacionados con el tratamiento en los brazos de datopotamab deruxtecan y quimioterapia, respectivamente, fueron neutropenia (1% frente a

31%), estomatitis (6% frente al 3%), fatiga (2% frente al 2%) y anemia (1% frente al

2%). Una BLA adicional para datopotamab deruxtecan basada en los resultados del ensayo pivotal de fase 3 TROPION-Lung01 está siendo revisada en EE.UU. para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) no escamoso localmente avanzado o metastásico que hayan recibido terapia sistémica previa. En todo el mundo se están tramitando otras solicitudes de autorización para el datopotamab deruxtecan en el cáncer de pulmón y de mama.