Editas Medicine, Inc. anunció nuevos datos de seguridad y eficacia en 17 pacientes tratados con EDIT-301, ahora conocido como renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel), en el ensayo RUBY para la anemia falciforme grave (ECF) (n=11) y en el ensayo EdiTHAL para la beta talasemia dependiente de transfusión (TDT) (n=6). El conjunto total de datos de 17 pacientes tratados incluye 12 pacientes adicionales desde la presentación de los datos en el Congreso Anual de la Asociación Europea de Hematología (EHA) y en un seminario web patrocinado por la empresa el pasado mes de junio. Reni-cel se está investigando en los ensayos clínicos RUBY y EdiTHAL como posible medicamento de edición génica único y duradero para personas con ECF grave y TDT.

Editas Medicine presentará los datos de los ensayos RUBY y EdiTHAL el 11 de diciembre de 2023 a la 1 p.m. ET en un seminario web patrocinado por la empresa. Los datos también se presentarán en un póster en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) en San Diego, CA, a las 6:00 p.m. PT (9:00 p.m. ET). En los ensayos RUBY y EdiTHAL realizados hasta la fecha, reni-cel fue bien tolerado y sigue demostrando un perfil de seguridad compatible con el acondicionamiento mieloablativo con busulfán y el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas por todos los pacientes de los dos ensayos (n=17).

Desde el tratamiento con reni-cel, todos los pacientes RUBY están libres de acontecimientos vaso-oclusivos (VOE) (n=11). Todos los pacientes de RUBY con un seguimiento de =5 meses han mantenido un nivel de hemoglobina normal y un nivel de hemoglobina fetal de >40%. Todos los pacientes de EdiTHAL presentaron un aumento precoz y robusto de la hemoglobina total, por encima del umbral de independencia transfusional de 9 g/dl (n=6).

Seguridad: Reni-cel fue bien tolerado y demostró un perfil de seguridad coherente con el acondicionamiento mieloablativo con busulfán y el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas por todos los pacientes de los ensayos RUBY y EdiTHAL (n=17). Tras la infusión de reni-cel, todos los pacientes tratados con >2 meses de seguimiento demostraron un injerto de neutrófilos satisfactorio en un mes y un injerto de plaquetas en 1,6 meses. No se han notificado acontecimientos adversos graves (EAS) relacionados con el tratamiento con reni-cel.

Eficacia: Ensayo RUBY en anemia falciforme grave: En el ensayo RUBY, todos los pacientes tratados están libres de acontecimientos adversos graves desde la infusión de reni-cel. El tratamiento con reni-cel provoca un aumento precoz y robusto de la hemoglobina total y de la hemoglobina fetal. Los pacientes con un seguimiento de =5 meses han mantenido un nivel de hemoglobina normal y un nivel de hemoglobina fetal de >40% (n=6; intervalo de 5-18 meses de seguimiento).

Todos los pacientes RUBY tratados con >1 mes de seguimiento siguieron una trayectoria similar de aumento de la hemoglobina total y de la hemoglobina fetal (n=10). Ensayo EdiTHAL en beta talasemia dependiente de transfusión: En el ensayo EdiTHAL, los pacientes con >1 mes de seguimiento (n=5) demostraron aumentos tempranos y robustos de la hemoglobina total y la hemoglobina fetal, con un aumento de la hemoglobina total por encima del umbral de independencia de la transfusión de 9 g/dL. Reni-cel, antes conocido como EDIT-301, es un medicamento experimental de edición génica que se está investigando para el tratamiento de la anemia falciforme (ECF) grave y la beta talasemia dependiente de transfusión (TDT).

Reni-cel consiste en células madre y progenitoras hematopoyéticas CD34+ derivadas de pacientes, editadas en los promotores de los genes de la globina gamma (HBG1 y HBG2), donde residen las mutaciones inductoras naturales de la hemoglobina fetal (HbF), por AsCas12a, una nucleasa de edición génica novedosa, patentada, altamente eficiente y específica. Los hematíes derivados de células CD34+ reni-cel demuestran un aumento sostenido de la producción de hemoglobina fetal, lo que tiene el potencial de proporcionar un beneficio terapéutico único y duradero a las personas que padecen una ECF grave y TDT. El ensayo RUBY es un estudio de fase 1/2 de un solo brazo, abierto y multicéntrico, diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de reni-cel en pacientes con anemia falciforme grave.

Los pacientes inscritos recibirán una única administración de reni-cel. El ensayo RUBY marca la primera vez que se utiliza AsCas12a para editar con éxito células humanas en un ensayo clínico. El ensayo EdiTHAL es un estudio de fase 1/2 de un solo brazo, abierto y multicéntrico, diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de reni-cel en pacientes con beta talasemia dependiente de transfusiones.

Los pacientes recibirán una única administración de reni-cel.