Editas Medicine y Vertex Pharmaceuticals firman un acuerdo de licencia no exclusiva para Cas9
13 de diciembre 2023 a las 15:00
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Editas Medicine, Inc. ha anunciado que la empresa y Vertex Pharmaceuticals han firmado un acuerdo de licencia. Según los términos del acuerdo, Vertex obtendrá una licencia no exclusiva para la tecnología de edición génica Cas9 de Editas Medicine para medicamentos de edición génica ex vivo dirigidos al gen BCL11A en los campos de la anemia falciforme y la beta talasemia, incluido el CASGEVY? (autotemcel exagamglogénico).
Este acuerdo amplía la capacidad de financiación de Editas Medicine hasta 2026. Editas Medicine es el licenciatario exclusivo de ciertos patrimonios de patentes CRISPR para la fabricación de medicamentos humanos. Entre ellas se incluye un patrimonio de patentes Cas9 propiedad y copropiedad de la Universidad de Harvard, el Instituto Broad, el Instituto Tecnológico de Massachusetts y la Universidad Rockefeller.
La anemia falciforme y la betatalasemia son enfermedades hematológicas graves con necesidades médicas no cubiertas. La tecnología de edición génica Cas9 permite acceder a una amplia gama de mutaciones genéticas, ofreciendo un enfoque preciso y dirigido a los medicamentos de edición génica.
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Editas Medicine, Inc. es una empresa de edición genómica en fase clínica. La empresa se centra en el desarrollo de medicamentos genómicos potencialmente transformadores para tratar una amplia gama de enfermedades graves. Ha desarrollado una plataforma patentada de edición de genes basada en la tecnología CRISPR. La CRISPR utiliza un complejo de proteína y ácido ribonucleico (ARN) compuesto por una enzima, que incluye la proteína asociada a la CRISPR 9 (Cas9) o la Cas12a (CRISPR de Prevotella y Francisella 1, también conocida como Cpf1), unida a una molécula guía de ácido ribonucleico (ARN) diseñada para reconocer una secuencia concreta de ácido desoxirribonucleico (ADN). Se dedica al desarrollo de medicamentos de edición génica administrados in vivo, en los que el medicamento se inyecta o infunde en el paciente para editar las células del interior de su organismo. Su programa principal, reni-cel, es un medicamento experimental editado genéticamente ex vivo para tratar la anemia falciforme (ECF), una grave enfermedad sanguínea hereditaria que causa la muerte prematura, y la beta talasemia dependiente de transfusión (TDT).
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