Editas Medicine, Inc. presentará datos clínicos de los ensayos RUBY y EDITTHAL de Edit-301 en la reunión anual Ash 2023 y en un seminario web patrocinado por la empresa
02 de noviembre 2023 a las 14:12
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Editas Medicine, Inc. anunció que un resumen científico que detalla los datos clínicos de seguridad y eficacia del ensayo RUBY de EDIT-301 en pacientes con anemia falciforme grave y del ensayo EdiTHAL de EDIT-301 en pacientes con beta talasemia dependiente de transfusión ha sido aceptado para una presentación de póster en la 65ª Reunión Anual y Exposición de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) que se celebrará del 9 al 12 de diciembre de 2023 en San Diego, CA, y en línea. Se compartirán datos clave de los pacientes tratados en el ensayo RUBY y en el ensayo EdiTHAL, entre otros: RUBY; Datos clínicos de 11 pacientes, incluidos dos pacientes con al menos 12 meses de seguimiento y otros cuatro pacientes con al menos cinco meses de seguimiento; Datos de eficacia, incluida la hemoglobina total, la hemoglobina fetal y los acontecimientos vaso-oclusivos o VOE. Unos niveles más altos de hemoglobina fetal (HbF) inhiben la polimerización de la HbS, reduciendo así la manifestación de la drepanocitosis.
Acerca del EDIT-301: El EDIT-301 es un medicamento experimental de edición génica que se está investigando para el tratamiento de la anemia falciforme grave (ECF) y el ensayo de beta-tala dependiente de transfusión. Los pacientes inscritos recibirán una única administración de EDIT-301.
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Editas Medicine, Inc. es una empresa de edición genómica en fase clínica. La empresa se centra en el desarrollo de medicamentos genómicos potencialmente transformadores para tratar una amplia gama de enfermedades graves. Ha desarrollado una plataforma patentada de edición de genes basada en la tecnología CRISPR. La CRISPR utiliza un complejo de proteína y ácido ribonucleico (ARN) compuesto por una enzima, que incluye la proteína asociada a la CRISPR 9 (Cas9) o la Cas12a (CRISPR de Prevotella y Francisella 1, también conocida como Cpf1), unida a una molécula guía de ácido ribonucleico (ARN) diseñada para reconocer una secuencia concreta de ácido desoxirribonucleico (ADN). Se dedica al desarrollo de medicamentos de edición génica administrados in vivo, en los que el medicamento se inyecta o infunde en el paciente para editar las células del interior de su organismo. Su programa principal, reni-cel, es un medicamento experimental editado genéticamente ex vivo para tratar la anemia falciforme (ECF), una grave enfermedad sanguínea hereditaria que causa la muerte prematura, y la beta talasemia dependiente de transfusión (TDT).
Editas Medicine, Inc. presentará datos clínicos de los ensayos RUBY y EDITTHAL de Edit-301 en la reunión anual Ash 2023 y en un seminario web patrocinado por la empresa
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