Eloxx Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado la apertura de centros de ensayo clínico para su estudio de fase 2 de ELX-02 para el tratamiento del síndrome de Alport en pacientes con mutaciones sin sentido. Este ensayo clínico de prueba de concepto incluirá hasta ocho pacientes con síndrome de Alport con mutaciones sin sentido en la segunda mitad de 2022. Los pacientes recibirán dosis durante dos meses con un seguimiento de tres meses.

Los criterios de valoración primarios del ensayo incluirán la seguridad, mientras que los secundarios serán la reducción de la proteinuria y la inducción de la expresión de la proteína COL4A5 en el riñón. Los resultados principales se esperan para el primer semestre de 2023. Eloxx cree que hay una sólida justificación para proseguir con el desarrollo clínico del ELX-02 en el síndrome de Alport, sobre la base de los alentadores resultados preclínicos que demuestran niveles potencialmente terapéuticos de lectura, la capacidad de suministrar altas concentraciones de fármaco en el riñón en relación con el plasma a niveles de dosis clínicamente tolerables, y los resultados clínicos de lectura observados en el ensayo de fase 2 sobre la fibrosis quística.