Entrada Therapeutics, Inc. anunció que se ha dosificado al primer participante en su ensayo clínico de fase 1 que evalúa ENTR-601-44 para el tratamiento potencial de individuos con distrofia muscular de Duchenne que son susceptibles de omisión del exón 44. El objetivo primario del ensayo clínico de fase 1 de Entrada, que se está llevando a cabo en el Reino Unido, es evaluar la seguridad y tolerabilidad de una dosis única de ENTR-601-44 en voluntarios varones sanos, con un objetivo de inscripción de aproximadamente 40 participantes. El ensayo también evaluará la farmacocinética y el compromiso de la diana, medido por la omisión de exón en el músculo esquelético.

ENTR-601-44, un vehículo de escape endosomal (EEV) conjugado con oligómero morfolino fosforodiamidato (PMO), es el principal candidato a producto dentro de su franquicia de Duchenne de la creciente cartera de productos terapéuticos EEV de Entrada. Cada candidato terapéutico EEV-PMO tiene una secuencia de oligonucleótidos diseñada y optimizada para la subpoblación específica de interés. Todas las declaraciones, que no sean declaraciones de hechos históricos, contenidas en este comunicado de prensa, incluidas las declaraciones relativas a la estrategia, las operaciones futuras, las perspectivas y los planes de Entrada, los objetivos de la dirección, la capacidad de reclutar y completar un ensayo con voluntarios sanos para ENTR-601-44 en el Reino Unido con el primer sujeto dosificado en septiembre de 2023, las expectativas con respecto al calendario de los datos de su ensayo de fase 1 para ENTR-601, el potencial de sus candidatos a productos EEV y la plataforma EEV, y el desarrollo y avance continuos de ENTR- 601-44 y EEV-45 para el tratamiento de la Duchenne, constituyen declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995.