GeNeuro ha anunciado la publicación conjunta en la destacada revista científica "Annals of Neurology" de los resultados de la colaboración entre GeNeuro y el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS). El NINDS forma parte de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de Estados Unidos. Las dos publicaciones describen el novedoso mecanismo patogénico del HERV-K en la ELA esporádica y confirman el fundamento de la relevancia terapéutica del anticuerpo de GeNeuro para neutralizar esta proteína neurotóxica.

Annals of Neurology es una revista oficial de la Asociación Neurológica Americana. Las publicaciones en línea y su versión impresa en el último número de la revista (La envoltura de HERV-K en el líquido cefalorraquídeo de la esclerosis lateral amiotrófica es tóxica - Steiner et al, & La respuesta de los anticuerpos a la HML-2 puede ser protectora en la esclerosis lateral amiotrófica - García-Montojo et al. - Annals of Neurology) presentan datos preclínicos que demuestran que la proteína envolvente del HERV-K/HML-2 (HERV-K ENV) está presente en el líquido cefalorraquídeo (LCR) de los pacientes con ELA esporádica, provoca la lesión y la muerte de las células neuronales y se dirige a un receptor celular ahora identificado.

Los estudios también demuestran que las propiedades neurotóxicas de la proteína HERV-K ENV del LCR de los pacientes con ELA son neutralizadas por el anticuerpo anti-HERV-K ENV de GeNeuro y que, en los pacientes con ELA esporádica, los niveles más altos de autoanticuerpos dirigidos a la proteína HERV-K ENV se asocian a una mayor supervivencia. Como se mencionó anteriormente, el programa de desarrollo preclínico de GeNeuro ha confirmado la capacidad de detectar el HERV-K ENV en pacientes con ELA esporádica y ha permitido que su anticuerpo anti-HERV-K ENV esté humanizado y listo para entrar en la producción GMP. Los hallazgos publicados abren ahora el camino a la medicina de precisión con un enfoque clínico basado en biomarcadores, administrando el anticuerpo neutralizante de GeNeuro sólo a los pacientes de ELA esporádica que den positivo a la proteína HERV-K ENV.

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), a menudo conocida como la enfermedad de Lou Gehrig, es un trastorno neurodegenerativo de rápida progresión caracterizado por la destrucción de las neuronas motoras que conduce a una parálisis muscular progresiva. Alrededor del 90% de los casos de ELA se dan en pacientes sin antecedentes familiares de la enfermedad: estos casos se conocen como ELA esporádica y se producen de forma aleatoria. En el 10% restante de los pacientes, la enfermedad afecta a varias personas de la misma familia con una causa genética heredada y se denomina ELA familiar.

La ELA afecta a unos 50.000 pacientes en todo el mundo, con unos 10.000 nuevos pacientes al año en Estados Unidos y Europa.