Global Blood Therapeutics, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido las designaciones de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara a inclacumab y GBT021601 (GBT601) para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes. El inclacumab es un novedoso inhibidor de la P-selectina que se encuentra actualmente en ensayos clínicos de fase 3 para evaluar su potencial para reducir la aparición de crisis vaso-oclusivas y los reingresos debidos a COV en pacientes con ECF. El GBT601, un inhibidor de la polimerización de la hemoglobina falciforme (HbS) de nueva generación, se está estudiando en un ensayo clínico de fase 1 reiniciado y se espera que pase a la parte de fase 2 de un ensayo de fase 2/3 a mediados de año.

Los COV se cobran un precio importante en los pacientes y son una de las principales causas de reingresos hospitalarios en la ECF.1 Actualmente se está inscribiendo a pacientes en dos ensayos clínicos de fase 3 aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo que evalúan la seguridad y la eficacia del inclacumab en dosis trimestrales para el posible tratamiento de los COV asociados a la ECF. En ambos estudios se están inscribiendo individuos con ECF de 12 años o más que han experimentado entre dos y 10 COV en el año anterior. Inclacumab se dirige selectivamente a la P-selectina, una proteína que media en la adhesión celular y que está clínicamente validada para reducir las crisis de dolor.

El primer ensayo de registro, GBT2104-131 (NCT04935879), está evaluando el efecto del inclacumab en la frecuencia de las COV. El segundo ensayo de registro, GBT2104-132 (NCT04927247), está evaluando el efecto de una dosis única de inclacumab en las tasas de reingreso hospitalario. Un estudio de fase 1 con seis pacientes con ECF demostró que el GBT601, que tiene el mismo mecanismo de acción que el Oxbryta® (voxelotor), lograba una alta ocupación de la hemoglobina objetivo a dosis diarias inferiores a 500 mg, manteniendo un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable.

Después de que los pacientes que participaron en el anterior estudio de fase 1 de GBT601 expresaran su interés en participar en un reinicio del estudio con una dosis más alta, GBT ha reiniciado recientemente el estudio de fase 1 para evaluar una dosis diaria de 150 mg, mayor que la dosis diaria de mantenimiento de 100 mg estudiada anteriormente. Una vez finalizado, la empresa tiene previsto presentar estos nuevos datos en una reunión médica a finales de este año. La designación de medicamento huérfano de la FDA otorga el estatus de huérfano a los medicamentos y productos biológicos que se desarrollan para tratar enfermedades raras o trastornos que afectan a menos de 200.000 personas en los EE.UU. La designación de medicamento huérfano permite a GBT obtener varios incentivos, como créditos fiscales para ensayos clínicos cualificados y exclusividad de mercado si recibe la aprobación de la FDA.

La designación de enfermedad pediátrica rara se concede a las enfermedades raras que afectan principalmente a niños menores de 18 años, y los beneficiarios de esta designación tienen derecho a un vale de revisión prioritaria si se aprueba el medicamento y se cumplen ciertas condiciones. El vale de revisión prioritaria puede ser canjeado, transferido o vendido.