INOVIO ha anunciado que su principal candidato a medicamento de ADN, INO-3107, ha sido designado medicamento innovador en el marco de la Vía de Acceso y Licencias Innovadoras (ILAP) del Reino Unido. La designación, denominada Pasaporte de Innovación, fue concedida por el Grupo Directivo del ILAP al INO-3107 para el tratamiento de pacientes con Papilomatosis Respiratoria Recurrente (PRR), una enfermedad rara crónica y debilitante de las vías respiratorias causada por el VPH-6 y/o el VPH-11. El Pasaporte a la Innovación es el punto de entrada al ILAP, cuyo objetivo es acelerar el tiempo de comercialización y facilitar el acceso de los pacientes a los medicamentos en el Reino Unido.

El Pasaporte a la Innovación proporciona una hoja de ruta única y racionalizada para la aprobación reglamentaria y los hitos de desarrollo. Los beneficiarios del Pasaporte a la Innovación tienen acceso a una serie de herramientas de desarrollo para apoyar el proceso de diseño, desarrollo y aprobación en el Reino Unido, así como a oportunidades para mejorar las aportaciones reguladoras y de otras partes interesadas. Los beneficios específicos del ILAP incluyen la posibilidad de una evaluación acelerada de 150 días de la solicitud de autorización de comercialización (MAA), una revisión continua y una evaluación continua del riesgo de beneficios.

El ILAP se lleva a cabo en colaboración con la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA), el Centro Terapéutico y Toxicológico de Todo Gales, el Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia Asistencial y el Consorcio Escocés de Medicamentos, que forma parte de Healthcare Improvement Scotland. La MHRA puso en marcha el ILAP a principios de 2021 para acelerar el desarrollo y el acceso a medicamentos prometedores en las primeras fases de desarrollo. La vía forma parte del plan del Reino Unido para atraer el desarrollo de las ciencias de la vida en la era post-Brexit.

El INO-3107 está diseñado para provocar una respuesta de células T antígeno-específica contra las proteínas del VPH-6 y del VPH-11. Estas células T dirigidas están diseñadas para buscar y eliminar las células infectadas por el VPH-6 y el VPH-11, con el objetivo de prevenir o ralentizar potencialmente el crecimiento de nuevos papilomas. En un ensayo clínico de fase 1/2 realizado con INO-3107, el 81,3% (26/32) de las pacientes presentaron una disminución de las intervenciones quirúrgicas en el año posterior a la administración de INO-3107 en comparación con el año anterior, incluido un 28,1% (9/32) que no requirió ninguna intervención quirúrgica durante o después de la ventana de dosificación.

Los pacientes del ensayo tuvieron una mediana de 4 intervenciones quirúrgicas (2-8) en el año anterior a la dosificación. Tras la dosificación, se produjo una disminución mediana de 3 intervenciones quirúrgicas (intervalo de confianza del 95%: -3, -2). Al inicio del estudio (día 0), los pacientes se sometieron a un procedimiento clínicamente justificado para la extirpación quirúrgica del tejido RRP, pero cualquier intervención quirúrgica realizada después del día 0 durante la ventana de dosificación se contabilizó en el criterio de valoración de la eficacia.

El tratamiento con INO-3107 generó una fuerte respuesta inmunitaria en el ensayo, induciendo células T CD4 activadas y células T CD8 activadas con potencial lítico. También se observaron respuestas de células T en la semana 52, lo que indica una respuesta de memoria celular persistente. El INO-3107 fue bien tolerado por los participantes en el ensayo, resultando en su mayoría efectos adversos emergentes del tratamiento de bajo grado (Grado 1), como dolor en el lugar de la inyección y fatiga.

Al igual que otros medicamentos de ADN, el INO-3107 tiene la capacidad de generar células T específicas de antígeno que no se ve afectada por la inmunidad antivectorial que repercute en la inmunogenicidad, ni antes de la administración ni después de la primera dosis, a diferencia de otras plataformas generadoras de células T como los vectores virales. Esta característica de los medicamentos de ADN debería permitir al INO-3107 mantener la respuesta de las células T y la eficacia general, lo que lo convertiría en una importante opción terapéutica para la mayoría de los pacientes con PRR. La FDA concedió al INO-3107 la designación de medicamento huérfano y la designación de terapia innovadora, e informó a INOVIO de que podía presentar su BLA en el marco del programa de aprobación acelerada utilizando los datos de su ensayo de fase 1/2 ya finalizado.

La Comisión Europea también ha concedido a INO-3107 la designación de medicamento huérfano. El dispositivo de administración de INOVIO, CELLECTRA®, recibió la marca CE, una norma reglamentaria que certifica que un producto ha cumplido las normas de seguridad, salud y medio ambiente de la Unión Europea.