Intellia Therapeutics, Inc.

Intellia Therapeutics, Inc. es una empresa de edición genómica en fase clínica, centrada en el desarrollo de terapias curativas mediante la tecnología de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas/CRISPR asociada 9 (CRISPR/Cas9). CRISPR/Cas9 es una tecnología para la edición del genoma, el proceso de alteración de secuencias seleccionadas del ácido desoxirribonucleico genómico. Está centrada en aprovechar su plataforma modular para avanzar en terapias in vivo y ex vivo de enfermedades con gran necesidad no cubierta. Su principal candidato in vivo, NTLA-2001, para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR), así como NTLA-2002 para el tratamiento del angioedema hereditario (AEH) son los primeros candidatos terapéuticos basados en CRISPR/Cas9 que se administran sistémicamente, mediante infusión intravenosa (IV), para la edición de precisión de un gen en un tejido diana en humanos. También está desarrollando aplicaciones ex vivo para abordar la inmuno-oncología y las enfermedades autoinmunes.