Ipsen S.A. ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado no conceder la autorización de comercialización para el palovaroteno en investigación como tratamiento para la enfermedad ósea ultra-rara, fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). En la U.E. sólo existen actualmente tratamientos sintomáticos para la FOP, que no reducen la formación de hueso extraesquelético en los pacientes con la enfermedad. Ipsen solicitará una revisión del dictamen del CHMP, basándose en los datos científicos disponibles del programa de ensayos clínicos con palovaroteno existente.

La FOP provoca la formación permanente y continua de hueso nuevo en los tejidos blandos y conectivos, como músculos, tendones y ligamentos, un proceso conocido como osificación heterotópica (HO). Una vez formado, es irreversible. La edad media de diagnóstico es de 5 años y, en última instancia, la FOP acorta la esperanza de vida media a 56 años, ya que la muerte prematura está causada por la formación de hueso alrededor de la caja torácica que provoca problemas respiratorios e insuficiencia cardiorrespiratoria.

La FOP tiene una prevalencia estimada de 1,36 por millón de individuos y se diagnostica a unas 900 personas en todo el mundo; sin embargo, el número de casos confirmados varía según el país. El dictamen del CHMP se basa en su revisión de los datos de MOVE, el primer y más amplio ensayo de fase III sobre eficacia y seguridad realizado en FOP. Los objetivos primarios de MOVE eran evaluar la eficacia del palovaroteno en la reducción del volumen de HO nuevo, evaluado mediante tomografía computarizada de cuerpo entero, en comparación con los pacientes no tratados más allá del tratamiento estándar del estudio global de historia natural de FOP de Ipsen, y evaluar la seguridad del palovaroteno en investigación en pacientes adultos y pediátricos con FOP.