ReviR Therapeutics y Asieris Pharmaceuticals anunciaron el logro de un hito en su colaboración en curso. El esfuerzo conjunto para desarrollar tratamientos contra el cáncer utilizando una diana novedosa ha dado como resultado la identificación con éxito de una nueva serie líder de pequeñas moléculas que modulan la expresión de un gen conductor oncogénico. Las moléculas se descubrieron utilizando la plataforma VoyageR AI, propiedad de ReviR, que tiene el potencial de revolucionar el descubrimiento terapéutico en múltiples indicaciones, incluidos los cánceres genitourinarios.

La colaboración completó con éxito el primer hito del compromiso con la diana, y demostró que una serie de moléculas de la biblioteca de compuestos propiedad de ReviR son capaces de impulsar la inclusión de un exón críptico en el ARNm de un nuevo gen diana, lo que resulta en la subsiguiente reducción de la proteína de la enfermedad. Este descubrimiento hace avanzar el desarrollo de una terapia novedosa para los cánceres genitourinarios un paso más hacia el desarrollo clínico. La plataforma VoyageR AI de ReviR ofrece ventajas significativas para caracterizar moduladores del splicing de moléculas pequeñas, incluida la identificación de dianas, así como evaluaciones mejoradas de potencia y especificidad entre genes.

Esta plataforma es inmensamente prometedora para el desarrollo de tratamientos novedosos para un amplio espectro de enfermedades genéticas, incluida la enfermedad de Huntington, que es un foco clave para el desarrollo de la cartera de productos de ReviR. Ambas empresas están evaluando la opción de seguir descubriendo y desarrollando nuevos moduladores del splicing de moléculas pequeñas hacia dianas novedosas y explorando el potencial de ampliar VoyageR a diversas aplicaciones terapéuticas. Esta colaboración ejemplifica el poder de los esfuerzos conjuntos para impulsar la innovación en el campo de los moduladores del splicing y allanar el camino hacia un futuro con tratamientos más eficaces para las enfermedades genéticas y las terapias oncológicas dirigidas.