Krystal Biotech, Inc. ha anunciado que tiene previsto ofrecer a los pacientes con epidermólisis bullosa distrófica (DEB), inscritos en el estudio de extensión de etiqueta abierta GEM-3, la oportunidad de recibir la dosis en su domicilio por parte de un profesional sanitario (HCP). Krystal está ofreciendo esta comodidad a los pacientes basándose en los comentarios de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) tras la revisión del informe del estudio de validación de factores humanos (HF) de Krystal presentado en enero de 2022. De acuerdo con las orientaciones de la FDA, Krystal tiene previsto abordar la conveniencia de dosificar a un paciente en su casa el producto comercial B-VEC que pretende comercializar en su presentación de BLA que se prevé para el segundo trimestre de 2022.

El estudio GEM-3 B-VEC OLE es un estudio de extensión de etiqueta abierta de 78 semanas (aproximadamente un año y medio) de B-VEC para participantes diagnosticados con DEB de 6 meses de edad o más que comenzó en mayo de 2021. El criterio de valoración principal será evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de la terapia génica tópica. El estudio inscribirá a sujetos que participaron en el estudio de fase III GEM-3, así como a nuevos participantes que no pudieron participar en el estudio de fase III y que cumplen todos los criterios de inscripción.

B-VEC es una terapia génica no invasiva, tópica y redosificable, diseñada para suministrar dos copias del gen COL7A1 cuando se aplica directamente en las heridas de la DEB. B-VEC se diseñó para tratar la DEB a nivel molecular proporcionando a las células de la piel del paciente la plantilla para fabricar la proteína COL7 normal, abordando así el mecanismo fundamental causante de la enfermedad.