Kura Oncology, Inc. ha anunciado datos clínicos actualizados de KOMET-001, un ensayo clínico de fase 1/2 del potente y selectivo inhibidor de la menina de la compañía, ziftomenib, que incluyen una actividad clínica significativa en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recaída/refractaria mutante NPM1 muy pretratada y co-mutada. Los datos clínicos actualizados se presentarán durante una sesión oral de última hora en el Congreso Anual 2023 de la Asociación Europea de Hematología (EHA) que se celebrará en Fráncfort (Alemania). Los reordenamientos KMT2A son menos frecuentes y representan aproximadamente el 5-10% de la LMA.

Actualmente no existen terapias aprobadas por la FDA dirigidas a la LMA con NPM1-mutante y KMT2A-rearreglada. El ziftomenib es un nuevo candidato a fármaco oral en fase de investigación, de administración una vez al día, dirigido a la interacción proteína-proteína menina-KMT2A/MLL para el tratamiento de pacientes con LMA genéticamente definidos con una elevada necesidad no cubierta. En modelos preclínicos, el ziftomenib inhibe el complejo proteínico KMT2A/MLL y muestra efectos descendentes sobre la expresión de HXA9/MEIS1 y una potente actividad antileucémica en modelos preclínicos de LMA genéticamente definidos.

El ziftomenib ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para el tratamiento de la LMA.