La terapia fue aprobada el lunes, en una primicia para niños con un trastorno raro llamado leucodistrofia metacromática (LDM), que causa daños en el sistema nervioso y se calcula que afecta a uno de cada 40.000 individuos en Estados Unidos.

Aproximadamente la mitad de los pacientes con una forma infantil tardía de la enfermedad no viven más de cinco años desde su aparición.

El precio de lista refleja "el valor que la terapia puede aportar a los pacientes elegibles y a sus familias, así como el impacto potencial a largo plazo que el tratamiento puede tener en la utilización general de la atención sanitaria", dijo la empresa en un comunicado.

El precio de lista no es necesariamente lo que paga un paciente, y el coste final depende del seguro.

Orchard dijo que el Instituto de Revisión Clínica y Económica, un organismo independiente de vigilancia de los precios de los medicamentos, había determinado un precio de referencia de salud-beneficio para su tratamiento de hasta 3,94 millones de dólares.

La terapia génica para la hemofilia B de la farmacéutica australiana CSL, cuyo precio se fijó en 3,5 millones de dólares en 2022, era el medicamento más caro en ese momento.

Orchard dijo que estaba trabajando con aseguradoras comerciales y gubernamentales y otros pagadores en acuerdos basados en resultados y valor para la cobertura de la terapia.