KYOWA KIRIN CO. LTD. Orchard, que fue adquirida por la farmacéutica japonesa Kyowa Kirin por 477,6 millones de dólares el año pasado, dijo que dará detalles sobre el precio y la disponibilidad de la terapia a finales de semana.
La terapia única, denominada Lenmeldy en EE.UU., está aprobada para niños en determinadas fases de progresión de la enfermedad, según la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).
La aprobación se basó en los datos de 37 niños que recibieron Lenmeldy en dos ensayos clínicos abiertos, cuyos resultados mostraron que la terapia reducía significativamente el riesgo de deterioro motor grave o muerte en comparación con los niños no tratados.
El organismo regulador también señaló el riesgo potencial de cáncer de sangre asociado al tratamiento, junto con la formación de coágulos sanguíneos o un tipo de inflamación de los tejidos cerebrales.
La LDM, que afecta al cerebro y al sistema nervioso, se caracteriza por la acumulación de ciertas sustancias grasas en las células y conduce a la pérdida de la función motora y cognitiva y a la muerte prematura.
Se calcula que la enfermedad afecta a uno de cada 40.000 individuos en Estados Unidos, según la FDA.
Antes de que Orchard fuera adquirida, Yaron Werber, analista de TD Cowen, había estimado unas ventas máximas de 300 millones de dólares a nivel mundial para la terapia, con unas ventas anuales de menos de 70 millones de dólares hasta 2025. La correduría ya no cubre Orchard.
La terapia está aprobada en la Unión Europea y se vende bajo la marca Libmeldy. (Reportaje de Mariam Sunny en Bengaluru; Edición de Sriraj Kalluvila y Devika Syamnath)
