Legend Biotech Corporation anunció la presentación de una Solicitud de Licencia Biológica suplementaria (sBLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA). La sBLA pretende ampliar la etiqueta de CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) para incluir el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario a la lenalidomida que hayan recibido al menos una línea previa de terapia, incluyendo un inhibidor del proteasoma y un agente inmunomodulador. La presentación se apoya en los datos del estudio CARTITUDE-4 (NCT04181827), el primer estudio internacional, aleatorizado y abierto de fase 3 que evalúa la eficacia y la seguridad de cilta-cel frente a los regímenes de tratamiento estándar (SOC) en pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario a la lenalidomida que recibieron de una a tres líneas previas de terapia.

El SOC en el protocolo incluía pomalidomida, bortezomib y dexametasona (PVd) o daratumumab, y pomalidomida y dexametasona (DPd). Los resultados del estudio CARTITUDE-4 se presentaron oralmente en la Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO) de 2023 (resumen nº LBA106) y se publicaron simultáneamente en el New England Journal of Medicine. También se presentarán en el Congreso Híbrido de la Asociación Europea de Hematología (EHA) de 2023 como presentación oral (Resumen #S100).

En enero de 2023, Legend anunció que el estudio CARTITUDE-4 cumplió su criterio de valoración primario de mostrar una mejora estadísticamente significativa de la supervivencia libre de progresión (SLP) en comparación con la terapia estándar en el primer análisis provisional preespecificado. Como resultado, el Comité Independiente de Supervisión de Datos recomendó desenmascarar el estudio.