Longeveron Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) a Lomecel-B para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer leve. El Lomecel-B es una terapia celular alogénica en investigación, patentada y escalable, que se está evaluando en múltiples indicaciones, como la enfermedad de Alzheimer (fase 2a finalizada), la fragilidad relacionada con el envejecimiento (fase 2b finalizada) y el síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS) (fase 2b en curso). Según el conocimiento de la empresa basado en la información disponible públicamente, Lomecel-B es el primer candidato terapéutico celular que recibe la designación RMAT para la enfermedad de Alzheimer.

Longeveron anunció previamente los resultados de primera línea del ensayo clínico de fase 2a CLEAR MIND el 5 de octubre de 2023, y comunicó datos clínicos adicionales y resultados de biomarcadores de imagen el 20 de diciembre de 2023. Los resultados completos del estudio CLEAR MIND se comunicarán en una presentación oral de investigación destacada en la Conferencia Internacional de la Asociación de Alzheimer (AAIC) de 2024, el 28 de julio de 2024. Establecida en virtud de la Ley de Curas del Siglo XXI, la designación RMAT es un programa específico diseñado para acelerar los procesos de desarrollo y revisión de fármacos para productos prometedores de medicina regenerativa en fase de desarrollo, incluidas las terapias celulares.

Una terapia de medicina regenerativa es elegible para la designación RMAT si está destinada a tratar, modificar, revertir o curar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal, y las pruebas clínicas preliminares indican que el fármaco o la terapia tiene el potencial de abordar necesidades médicas no cubiertas para dicha enfermedad o afección. De forma similar a la designación de Terapia de Avance, la designación RMAT proporciona los beneficios de la orientación intensiva de la FDA sobre el desarrollo eficiente de fármacos, incluida la posibilidad de interacciones tempranas con la FDA para discutir puntos finales sustitutos o intermedios, posibles formas de apoyar la aprobación acelerada y satisfacer los requisitos posteriores a la aprobación, y la posible revisión prioritaria de la solicitud de licencia biológica (BLA) si se concede la designación de Revisión Prioritaria tras la presentación de la BLA.