MAIA Biotechnology, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a su activo principal THIO, un agente dirigido contra los telómeros del cáncer, para el tratamiento del glioblastoma. En los datos presentados a la FDA, el THIO penetró con éxito la barrera hematoencefálica (BHE) en modelos de ratón singénicos y humanizados de cánceres cerebrales que expresan telomerasa. La Ley de Medicamentos Huérfanos de la FDA de 1983 fue diseñada para incentivar el desarrollo de terapias que demuestren ser prometedoras para el tratamiento de enfermedades o afecciones raras (huérfanas).

El programa de medicamentos huérfanos de la FDA ofrece múltiples incentivos para que el desarrollo de medicamentos huérfanos sea más posible desde el punto de vista financiero para las empresas, como hasta siete años de exclusividad de mercado para el medicamento huérfano aprobado, hasta 20 años de crédito fiscal federal del 25% para los gastos incurridos en la realización de investigaciones clínicas dentro de EE.UU. y la exención de las tasas de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) para los medicamentos huérfanos, un valor de aproximadamente 2,9 millones de dólares en 2021. El THIO-101 es un ensayo clínico de fase 2, multicéntrico, abierto y de búsqueda de dosis. El diseño del ensayo tiene dos objetivos principales: (1) evaluar la seguridad y tolerabilidad del THIO administrado como compuesto anticanceroso y activador principalmente inmunitario (2) evaluar la eficacia clínica del THIO utilizando la tasa de respuesta global (ORR) como criterio de valoración clínico principal.

Por ejemplo, todas las afirmaciones relativas a (i) el inicio, el calendario, el coste, el progreso y los resultados de los estudios preclínicos y clínicos y de los programas de investigación y desarrollo, (ii) la capacidad de hacer avanzar los productos candidatos hasta los estudios clínicos y de completarlos con éxito, (iii) el calendario o la probabilidad de presentaciones y aprobaciones reglamentarias, (iv) la capacidad de desarrollar, (iv) la capacidad de desarrollar, fabricar y comercializar los productos candidatos y de mejorar el proceso de fabricación, (v) la tasa y el grado de aceptación en el mercado de los productos candidatos, (vi) el tamaño y el potencial de crecimiento de los mercados para los productos candidatos y la capacidad de servir a esos mercados, y (vii) la capacidad de avanzar en los estudios clínicos de los productos candidatos y completarlos con éxito, (vii) la capacidad de avanzar en los estudios clínicos de los productos candidatos y completarlos con éxito.