Mesoblast Limited ha anunciado que ha presentado a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) nueva información sustancial sobre los elementos clínicos y de ensayo de potencia identificados en la Carta de Respuesta Completa (CRL) recibida de la FDA en septiembre de 2020 a la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para remestemcel-L en el tratamiento de niños con enfermedad aguda de injerto contra huésped refractaria a esteroides (SR-aGVHD). Mesoblast ha mantenido un diálogo activo con la FDA desde que recibió la CRL, y la nueva información sustancial presentada en el expediente de nuevo fármaco en investigación (IND) para remestemcel-L en el tratamiento de niños con EICH-SR, según las indicaciones de la FDA, representa un hito importante en la respuesta completa de la empresa a la FDA. La FDA ha concedido al remestemcel-L la designación de vía rápida y la revisión prioritaria de la BLA.

Los resultados de supervivencia no han mejorado en las dos últimas décadas para los niños o adultos con las formas más graves de la EICH-SR.1-3 La falta de tratamientos aprobados para los niños menores de 12 años significa que hay una necesidad urgente de una terapia que mejore los pésimos resultados de supervivencia en los niños.