Mesoblast Limited anunció que ha vuelto a presentar su BLA para la aprobación de Ryoncil (remestemcel-L) en el tratamiento de niños con SR-aGVHD. La presentación se produce después de que la FDA informara a Mesoblast a finales de marzo de que, tras una consideración adicional, los datos clínicos disponibles del estudio de fase 3 MSB-GVHD001 parecen suficientes para respaldar la presentación de la BLA propuesta para remestemcel-L para el tratamiento de pacientes pediátricos con SR- aGVHD. Como resultado, la presentación aborda los puntos CMC (Química, Fabricación y Control) restantes. La FDA concedió al remestemcel-L la designación de Vía Rápida, un proceso para facilitar el desarrollo y la revisión acelerada de terapias para afecciones graves que cubren necesidades médicas no cubiertas, y la designación de Revisión Prioritaria, que se otorga a medicamentos que tratan una afección grave y proporcionan una mejora significativa en seguridad o eficacia con respecto a los tratamientos existentes.

Se espera que la nueva presentación de la BLA, una vez aceptada, tenga un periodo de revisión de entre dos y seis meses a partir de su recepción. Además, los resultados de un estudio de supervivencia a 4 años realizado por el Centro Internacional de Investigación sobre Trasplantes de Sangre y Médula Ósea (CIBMTR) en 51 pacientes evaluables con SR-aGVHD que se inscribieron en el ensayo de fase 3, demostraron la durabilidad de los beneficios de supervivencia, con un 67% de supervivencia a los 6 meses, y un 63% de exposición al 99,1. Más de 30.000 pacientes en todo el mundo se someten anualmente a un TMO alogénico, principalmente durante el tratamiento de cánceres de la sangre, incluyendo alrededor del 20% en pacientes pediátricos.5,6 La SR-aGVHD se asocia con una mortalidad de hasta el 90% y unos costes significativos de prolongación de la estancia hospitalaria.7,8 Actualmente no existen tratamientos aprobados por la FDA en EE.UU. para niños menores de 12 años con SR-aGVHD". Está previsto que estas terapias celulares, con criterios de liberación farmacéutica definidos, estén disponibles para los pacientes de todo el mundo.

Mesoblast está desarrollando productos candidatos para distintas indicaciones basados en sus plataformas tecnológicas de células estromales alogénicas remestemcel-L y rexlemestrocel-L. Remestemcel-L se está desarrollando para enfermedades inflamatorias en niños y adultos, incluida la enfermedad aguda de injerto contra huésped refractaria a los esteroides, y la enfermedad inflamatoria intestinal resistente a los biológicos.