Milestone® Pharmaceuticals Inc. ha anunciado que la empresa ha recibido una carta de denegación de registro (RTF) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para la solicitud de nuevo fármaco (NDA) del aerosol nasal autoadministrado de etripamilo para el tratamiento de la taquicardia supraventricular paroxística (TSVP). Tras una revisión preliminar, la FDA determinó que la NDA, presentada en octubre de 2023, no estaba suficientemente completa para permitir una revisión sustantiva. La FDA solicitó una aclaración sobre el momento en que se registraron los datos de los acontecimientos adversos en los ensayos clínicos de fase 3; la FDA no expresó su preocupación por la naturaleza o gravedad de los acontecimientos adversos.

Milestone pedirá aclaraciones y está en proceso de planificar una reunión con la FDA. Publicado recientemente en The Lancet, RAPID es un ensayo clínico global, aleatorizado, doble ciego de fase 3 de etripamilo frente a placebo en pacientes con TVSP. El ensayo se diseñó para evaluar la seguridad y eficacia del etripamilo autoadministrado para el tratamiento de la TVSP.

El RAPID alcanzó su objetivo primario con un 64% de pacientes que se autoadministraron etripamilo que pasaron de taquicardia supraventricular (TSV) a ritmo sinusal en 30 minutos, frente al 31% que recibieron placebo (HR = 2,62, p < 0,001). Al cabo de una hora, el beneficio se demostró en el 73% de los pacientes. Además, las reducciones significativas del tiempo hasta la conversión en los pacientes que tomaron etripamilo fueron evidentes de forma precoz y duradera, con una mediana del tiempo hasta la conversión de 17 minutos (IC 95%: 13,4, 26,5) para los pacientes tratados con etripamilo frente a 54 minutos (IC 95%: 38,7, 87,3) para los pacientes tratados con placebo.

Los datos demostraron una mejoría estadísticamente significativa en múltiples síntomas definidos de TSVP en pacientes que recibieron etripamil en comparación con placebo, utilizando un cuestionario de resultados comunicados por los pacientes (PRO). El perfil de seguridad y tolerabilidad del etripamilo respalda la presentación de la NDA. Se calcula que en Estados Unidos hay actualmente dos millones de personas diagnosticadas de TVSP, que es un tipo de arritmia o ritmo cardiaco anormal.

La TVSP se caracteriza por episodios de latidos rápidos que a menudo superan los 150 a 200 latidos por minuto. Las características clave de la TSVP incluyen la aparición repentina de episodios y una frecuencia cardiaca muy rápida. La frecuencia cardiaca puede aumentar de forma impredecible y rápida durante un episodio.

La frecuencia cardiaca rápida suele provocar palpitaciones graves, falta de aliento, molestias en el pecho, mareos o aturdimiento y angustia, lo que obliga a los pacientes a limitar sus actividades cotidianas. La incertidumbre de cuándo se producirá un episodio de TVSP o cuánto tiempo persistirá puede provocar ansiedad en los pacientes e influir negativamente en su vida cotidiana entre los episodios. El impacto y la morbilidad de un ataque pueden ser especialmente perjudiciales en pacientes con afecciones cardiovasculares o médicas subyacentes, como insuficiencia cardiaca, enfermedad coronaria obstructiva o deshidratación.

Muchos sanitarios están descontentos con la falta de opciones de tratamiento eficaces, además de un viaje prolongado, pesado y costoso al servicio de urgencias o, para algunos pacientes, un procedimiento invasivo de ablación.