Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización de LIVMARLI® (maralixibat) solución oral para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) en pacientes a partir de los tres meses de edad. La aprobación sigue a una opinión positiva del CHMP que concluyó que LIVMARLI en la CFPI aporta un beneficio clínico significativo basado en una eficacia mejorada y una contribución importante al cuidado del paciente en comparación con el tratamiento existente aprobado para la CFPI. Además, la evaluación del COMP recomendó el mantenimiento de la designación de medicamento huérfano para el LIVMARLI en la FPIQ.

La aprobación se basa en los datos del estudio de fase 3 MARCH, el mayor ensayo aleatorizado realizado en la PFIC, con 93 pacientes de diversos tipos genéticos de PFIC, incluyendo PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 y estado mutacional no identificado. Los datos de MARCH mostraron una reducción estadísticamente significativa del prurito (p < 0,0001) y de los ácidos biliares séricos (p < 0,0001) entre LIVMARLI frente a placebo en la cohorte de todos los PFIC (n=64). También se observaron mejoras significativas en la bilirrubina total y el crecimiento frente al placebo.

El acontecimiento adverso emergente del tratamiento más común fue la diarrea, que fue predominantemente leve, sin casos graves, y transitoria. LIVMARLI también está aprobado por la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con PFIC de cinco años o más. Mirum ha presentado una solicitud suplementaria de nuevo fármaco para introducir una formulación de mayor concentración de LIVMARLI, utilizada durante el estudio MARCH, que permita ampliar la etiqueta para pacientes más jóvenes con PFIC, y espera recibir la respuesta de la FDA en 2024.