Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que el Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha adoptado una opinión positiva de LIVMARLI® (maralixibat) solución oral para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) en pacientes de tres meses de edad o mayores. El CHMP también concluyó que LIVMARLI en la CFPI aporta un beneficio clínico significativo basado en una eficacia mejorada y una contribución importante al cuidado de los pacientes en comparación con el tratamiento existente aprobado para la CFPI. La opinión positiva del CHMP es la recomendación científica a la Comisión Europea para la autorización de comercialización en Europa.

Además, el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP), también ha recomendado el mantenimiento de la designación de medicamento huérfano para el LIVMARLI en la FPIQ. Se espera que la Comisión Europea apruebe los dictámenes del CHMP y del COMP en el tercer trimestre de 2024. Los dictámenes del CHMP y del COMP se basan en los datos del estudio de fase 3 MARCH, el mayor ensayo aleatorizado realizado en la PFIC, con 93 pacientes de diversos tipos genéticos de PFIC, incluyendo PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 y estado mutacional no identificado.

El LIVMARLI está actualmente aprobado en Europa para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) de dos meses de edad en adelante. En los Estados Unidos, LIVMARLI está aprobado para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con ALGS de tres meses de edad en adelante y para el prurito colestásico en pacientes con PFIC de cinco años de edad en adelante. LIVMARLI también está aprobado en otras regiones del mundo.

Mirum ha presentado una solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) para introducir una formulación de mayor concentración de LIVMARLI, utilizada durante el estudio MARCH, para permitir la ampliación de la etiqueta para pacientes más jóvenes con PFIC en los Estados Unidos a finales de este año.