Mirum Pharmaceuticals, Inc. anunció que ha presentado una solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) para LIVMARLI® (maralixibat) solución oral para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes de dos meses de edad o más con colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP). La presentación de la sNDA se basa en los datos del estudio de fase 3 MARCH PFIC de LIVMARLI. MARCH PFIC es el mayor ensayo aleatorizado realizado en PFIC, con 93 pacientes de diversos subtipos genéticos de PFIC, incluidos PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 y estado mutacional no identificado.

En el estudio, los pacientes tratados con LIVMARLI presentaron mejoras estadísticamente significativas en el prurito (p < 0,0001), los ácidos biliares séricos (p < 0,0001), la bilirrubina (p=0,0471) y el crecimiento medido por la puntuación z del peso (p=0,0391), en la cohorte que evaluó los subtipos genéticos combinados. La sNDA también incluye datos del estudio INDIGO de fase 2 de pacientes con PFIC2 que demuestran una supervivencia sin trasplante en todos los respondedores al ácido biliar sérico tras más de cinco años de tratamiento con LIVMARLI. El LIVMARLI está actualmente aprobado en EE.UU. e Israel para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) de un año de edad o más, así como en la Unión Europea en la misma indicación, en pacientes de dos meses de edad o más.