Modalis Therapeutics Corporation anunció que el resumen ha sido aceptado para una presentación en la sesión de última hora en la 26ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT), que se celebrará en Los Ángeles CA del 16 al 20 de mayo de 2023. Los resúmenes presentan datos preclínicos de la distrofia muscular congénita LAMA2 (LAMA2-CMD) de la compañía. Las presentaciones de Modalis en ASGCT incluirán datos preclínicos que demuestran que: En ratones knockout LAMA-2 (ratones modelo de la enfermedad dyW) y primates no humanos (NHPs), una molécula basada en CRISPR-GNDM®?

(MDL-101) dirigida al gen LAMA-1 introducida en un vector AAV específico de músculo elevó la expresión de LAMA-1 a niveles que complementan la función de LAMA-2 en los animales enfermos. Esto sugiere que MDL-101 puede tener potencial terapéutico en la clínica. En la ASGCT, presentará datos preclínicos de MDL-101 que validan la eficacia y la seguridad de la estrategia terapéutica diferenciada que utiliza la tecnología CRISPR-GND M®?

para la anteriormente difícil de tratar LAMA2-CMD.