Modalis Therapeutics Corporation ha anunciado que la empresa ha sido aceptada para una Presentación Oral en la Cumbre Global de Terapia Celular y Genética (8-10 de julio de 2024, Boston, EE.UU.), y los siguientes resultados de investigación serán presentados por el CSO, Dr. Tetsuya Yamagata. Concepto de producto y fundamento de MDL-101, un medicamento de precisión diferenciado para la distrofia muscular congénita LAMA2 (LAMA2-CMD). Los datos preclínicos apoyan la eficacia en ratones knockout de LAMA-2 (ratones modelo de la enfermedad dyW) y el compromiso de la diana en primates no humanos (NHPs).

La posibilidad de que la tecnología de edición del epigenoma basada en CRISPR muestre eficacia clínica como enfoque terapéutico para tratar enfermedades genéticas graves. MDL-101 es una terapia experimental de modulación del epigenoma que se está investigando para el tratamiento de la distrofia muscular congénita LAMA2 (LAMA2-CMD). MDL-101 se compone de nucleótidos guía dirigidos al gen LAMA-1, un gen hermano altamente homólogo del gen causante de la enfermedad LAMA-2, la enzima Cas9 anulada (dCas9) fusionada con el dominio transactivador impulsado por un promotor específico del músculo y codificado en un vector AAV específico del músculo.

El MDL-101 regula al alza los productos génicos de LAMA-1 en el tejido muscular de los pacientes para compensar la pérdida de función causada por la mutación de LAMA-2 y, por tanto, tiene el potencial de proporcionar un beneficio terapéutico único y duradero a las personas que padecen LAMA2-CMD. Modalis Therapeutics desarrolla medicamentos genéticos de precisión utilizando la tecnología de edición del epigenoma. Modalis persigue terapias para enfermedades genéticas huérfanas utilizando su tecnología CRISPR-GNDM® patentada, que permite la modulación de la expresión génica o la edición epigenética específica de un gen o un locus sin necesidad de escindir el ADN ni alterar su secuencia.

Con sede en Tokio y laboratorios e instalaciones en Waltham Massachusetts, la empresa cotiza en el mercado Growth de la Bolsa de Tokio.