Modalis Therapeutics Corporation ha anunciado que ha decidido proseguir con el desarrollo de MDL-105 como pipeline interno. El MDL-105 es una novedosa terapia génica para tratar la miocardiopatía dilatada (MCD) mediante la regulación al alza del gen de la titina. La titina es la mayor proteína humana, que consta de ~35.000 aminoácidos codificados por un ADNc de 17kbp y es la tercera proteína más abundante en el músculo.

Ha sido difícil regular al alza la expresión de proteínas tan grandes con tecnologías convencionales, pero la empresa pudo lograrlo con la tecnología CRISPR-GNDM®. Históricamente, la cardiomiopatía se ha clasificado como una enfermedad cardiovascular, pero mecánicamente puede considerarse una enfermedad muscular, y la empresa cree que es una indicación "plug-and-play" a la que pueden aplicarse directamente las tecnologías y los conocimientos técnicos acumulados en el ámbito de las enfermedades musculares. El MDL-105 es un proyecto que la empresa ha estado investigando internamente y, debido a la magnitud de la enfermedad, ya ha recibido consultas de varias empresas de biotecnología y de las principales compañías farmacéuticas para que consideren la posibilidad de asociarse con ellas, a pesar de que la empresa aún se encuentra en las primeras fases de desarrollo.

Todavía no se ha determinado el calendario del acuerdo de licencia. Además de la presentación de una solicitud de patente, se requiere una evaluación razonable de la viabilidad comercial antes de que la empresa decida incluir un nuevo producto desarrollado en su cartera de productos, lo que fue aprobado por el Consejo de Administración. Con la adición del MDL-105, la empresa cuenta ahora con cinco productos en fase de desarrollo interno, y junto con los tres productos en colaboración, la empresa cuenta ahora con un total de ocho productos en fase de desarrollo.