NeoImmuneTech, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) a su medicamento en investigación NT-I7 (efineptaquina alfa) (rhIL-7-hyFc) para el tratamiento del Síndrome de Radiación Aguda (ARS). El ARS es una enfermedad que se produce tras una exposición a altas dosis de radiación y que provoca graves daños en la médula ósea y el sistema inmunitario. En la actualidad, no se dispone de tratamientos que promuevan eficazmente la recuperación de las células T tras dicha exposición.

Se espera que el NT-I7, una nueva interleucina-7 (IL-7) humana de acción prolongada, aborde esta necesidad médica no cubierta, con el potencial de recuperar y mejorar rápidamente la respuesta inmunitaria. En el ámbito clínico, la NT-I7 ha demostrado unos resultados impresionantes al potenciar de forma eficaz y constante los recuentos de células T, todo ello manteniendo un nivel notable de seguridad y tolerancia. La ODD de la FDA para el NT-I7 refleja el progreso en los esfuerzos de la empresa.

Una organización de investigación por contrato (CRO) contratada por el Instituto Nacional de Alergia y Enfermedades Infecciosas (NIAID), que forma parte de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), está llevando a cabo un estudio que emplea modelos de roedores con ARS bien desarrollados por el NIAID para investigar la eficacia del NT-I7 como posible tratamiento de las graves implicaciones sanitarias de la ARS. El NIAID está apoyando esta investigación mediante la financiación del desarrollo del producto a la CRO. La DDO es un estatus asignado a un medicamento destinado a ser utilizado contra una enfermedad o afección rara que afecta a menos de 200.000 personas en Estados Unidos.

La designación proporciona incentivos para avanzar en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras, incluida la protección frente a la competencia una vez que el medicamento está en el mercado, créditos fiscales para los costes de investigación clínica y la exención de las tasas de usuario de medicamentos con receta.