NeuBase Therapeutics, Inc. ha anunciado la formación de un consejo asesor de edición genética compuesto por distinguidos líderes de la comunidad científica que apoyarán el desarrollo de las capacidades de edición genética diferenciada de la plataforma PATrOLo de la empresa. Entre los miembros del consejo asesor de edición génica se encuentran: George Church, Ph.D. (Presidente)- El profesor Church es un pionero de la ingeniería genómica, la secuenciación del ADN y la biología sintética. Aporta una importante experiencia tanto en genética como en la industria biotecnológica a la junta asesora de edición genética de NeuBase.

Ha cofundado 24 empresas de biotecnología, es autor de más de 500 artículos y 140 publicaciones de patentes. George Church es catedrático de genética y profesor de ciencias de la salud y tecnología en el Instituto Tecnológico de Massachusetts. Es director del Centro de Órganos de Ingeniería Genómica (CGEO) y del Centro Lipper de Genética Computacional.

El profesor Church es miembro de la Academia Nacional de Ciencias (2011) y de la Academia Nacional de Ingeniería (2012), y ha recibido el Premio Bower del Instituto Franklin por sus logros en la ciencia (2011). Es doctor en bioquímica y biología molecular. Dr. James Coull - El Dr. Coull cuenta con 35 años de experiencia como empresario de éxito y constructor de empresas de ciencias de la vida.

Comenzó su carrera en Millipore Corporation, donde supervisó equipos de científicos que trabajaban en el desarrollo de nuevos métodos y químicas para la síntesis y el análisis de ADN, péptidos y proteínas. A continuación, cofundó y fue vicepresidente de I+D en Boston Probes, Inc, donde encabezó el desarrollo de su tecnología principal de PNA, que dio lugar a pruebas basadas en sondas para identificar microorganismos patógenos, mutaciones genéticas y cánceres, y que fue adquirida por Applied Biosystems. El Dr. Coull ha sido director técnico de Ensemble Discovery, director técnico y vicepresidente de desarrollo empresarial de AdvanDx y consejero delegado de PNA Innovations. Actualmente es asesor científico y empresarial de varias empresas privadas y públicas de ciencias de la vida.

Pionero de muchas técnicas innovadoras, Jim es un inventor que figura en más de 40 patentes estadounidenses emitidas y ha publicado numerosos artículos científicos revisados por pares. Es licenciado en Química por el Colby College (1980) y doctor en Bioquímica por la Universidad de Purdue (1986). Steven Dowdy, Ph.D.- El Dr. Dowdy es biólogo del cáncer, especializado en el desarrollo de terapias de ARN y en la comprensión de los controles del ciclo celular.

Es profesor de medicina celular y molecular en la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego, donde sus investigaciones se centran en el suministro de terapias de ARN a las células, incluida la química del desarrollo de tecnologías de escape endosómico. El Dr. Dowdy ha sido miembro de la junta directiva de la Oligonucleotide Therapeutics Society y realiza numerosas consultas para empresas biotecnológicas y farmacéuticas. Dr. Peter Nielsen - El Dr. Nielsen es un destacado experto en selección de genes, interferencia de ARN y replicación y traducción químicas y fue uno de los inventores de los PNA en 1991.

En la actualidad es profesor de la Universidad de Copenhague, donde su laboratorio se centra en los PNA en lo que respecta al descubrimiento de fármacos, la orientación de genes, los principios antisentido, la administración celular e in vivo y la administración de biofármacos. Es coautor de más de 400 artículos y revisiones científicas, editor de 6 libros, inventor en más de 20 patentes y solicitudes de patentes, y forma parte del consejo asesor de cuatro revistas científicas, una de las cuales dirige como editor de sección. Además de su estimada carrera académica, el Dr. Nielsen es cofundador de dos empresas biotecnológicas: PNA Diagnostics A/S, que fue adquirida por Boehringer Mannheim, y Pantheco A/S, que se fusionó para formar Santaris A/S y posteriormente fue adquirida por Roche.

El Dr. Nielsen es miembro de la EMBO y de la Academia Danesa de Ciencias Técnicas. El Dr. Nielsen ha sido reconocido por sus contribuciones fundamentales a la ciencia con el Premio de la Fundación Novo Nordic (1997), el Premio de la Fundación Lundbeck (1997) y el Premio InstitutCurie Jeanne Loubaresse (París/Francia) (2002). Dr. Eriks Rozners - El Dr. Rozners es un destacado experto en la química y bioquímica de los ácidos nucleicos y aporta su experiencia a NeuBase mientras la empresa optimiza y desarrolla su plataforma PATrOLo.

Es profesor y presidente del Departamento de Química de la Universidad de Binghamton, donde su laboratorio se centra en el uso de la química orgánica para desarrollar sistemas modelo únicos y herramientas para los estudios y aplicaciones prácticas de la bioquímica de los ácidos nucleicos. El Dr. Rozners es licenciado en ingeniería química y doctor en química orgánica por la Universidad Técnica de Riga. Jeremy Stark, Doctor - Jeremy Stark, Doctor, se doctoró en la Universidad de Washington/Centro de Investigación del Cáncer Fred Hutchinson trabajando en el empalme del ARN, y su formación postdoctoral fue en el Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering con la Dra. Maria Jasin, donde comenzó su investigación sobre la reparación de roturas cromosómicas y la edición de genes.

Ha continuado este enfoque de investigación en su propio laboratorio en el City of Hope, donde ahora es profesor de genética y epigenética del cáncer. Su grupo de investigación ha desarrollado una serie de ensayos reporteros de rotura cromosómica que han utilizado varios laboratorios de todo el mundo. Su laboratorio fue el primero en combinar la exonucleasa TREX2 con una DSB dirigida para provocar frecuencias elevadas de indel (Bennardo et al.

2009), lo que condujo posteriormente a una patente sobre la combinación de TREX2 y CAS9. Centrándose en descubrimientos recientes, su grupo desarrolló un ensayo altamente específico para la unión de extremos no homólogos canónica (C-NHEJ): EJ entre dos DSB romos inducidos por Cas9 sin mutaciones de inserción/deleción (indel) (No Indel EJ). Esta característica distintiva de la C-NHEJ permitió definir distinciones clave entre esta vía y la ALT-EJ, caracterizar la función del factor XLF de la C-NHEJ (Bhargava et al.

2018), y definir la influencia de XLF y DNAPKcs en la EJ (Cisneros-Aguirre et al. 2022).