Empresa Nightstar Therapeutics PLC

Nightstar Therapeutics PLC, anteriormente Nightstar Therapeutics Limited, es una empresa de terapia génica en fase clínica. La empresa se centra en el desarrollo y la comercialización de novedosos tratamientos puntuales para pacientes que padecen raras enfermedades hereditarias de la retina que, de otro modo, progresarían hacia la ceguera. La empresa está desarrollando una línea de productos candidatos patentados que están diseñados para modificar sustancialmente o detener la progresión de las enfermedades hereditarias de la retina. El principal producto candidato de la empresa, el NSR-REP1, para el tratamiento de la coroideremia, o CHM, está entrando en la fase III de desarrollo clínico. La empresa también está llevando a cabo un ensayo clínico de fase I/II con su segundo producto candidato, NSR-RPGR, para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X, o XLRP. El tercer producto candidato de la empresa, NSR-BEST1, está en desarrollo preclínico para el tratamiento de la distrofia macular viteliforme de Best, o enfermedad de Best.