NovAccess Global Inc. ha anunciado la aprobación de su solicitud ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para la designación de fármaco huérfano (ODD) para el TLR-AD1, una inmunoterapia vacunal para el tratamiento de los cánceres cerebrales agresivos, incluido el glioblastoma y otros gliomas de alto grado. El glioblastoma es una forma de cáncer cerebral agresivo que afecta anualmente a unas 250.000 personas en todo el mundo y va en aumento en muchos países, según los científicos de NovAccess y los informes publicados. Los datos del mercado son más alarmantes, ya que el glioblastoma representa aproximadamente el 50% de todos los cánceres cerebrales malignos que se diagnostican en Estados Unidos cada año, y más de 10.000 estadounidenses mueren anualmente por este tipo de tumor.

Menos del 5% de las personas con este cáncer viven más de cinco años después de su diagnóstico. Se calcula que el mercado mundial del tratamiento del glioblastoma estará valorado en más de 2.000 millones de dólares en 2020, con proyecciones de una tasa de crecimiento anual compuesta de más del 8% durante el resto de la década. La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA concede el estatus de medicamento huérfano a los medicamentos en investigación y a las terapias que abordan enfermedades o afecciones médicas raras que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos.

La designación de medicamento huérfano proporciona beneficios a los desarrolladores de medicamentos que pueden incluir asistencia en el proceso de desarrollo del medicamento, incentivos financieros para apoyar el desarrollo clínico, créditos fiscales para los costes clínicos, exenciones de ciertas tasas de la FDA y el potencial de siete años de exclusividad de comercialización tras la aprobación. Los patrocinadores que deseen obtener la designación de medicamento huérfano para un fármaco deben presentar una solicitud de designación a la FDA. La designación de medicamento huérfano es un proceso independiente de la búsqueda de la aprobación comercial o de la concesión de licencias, y la recepción del estatus de medicamento huérfano no cambia los requisitos reglamentarios ni el proceso para obtener la aprobación de comercialización de la FDA.

El TLR-AD1 está diseñado para activar respuestas inmunitarias antitumorales contra estos tumores cerebrales utilizando células dendríticas activadoras del sistema inmunitario combinadas con las proteínas tumorales del propio paciente. Las vacunas de células dendríticas resultantes están maduradas con una combinación propia de adyuvantes de receptores tipo Toll (TLR) para aumentar su potencia de activación inmunitaria más allá de los preparados vacunales actuales. NovAccess Global espera presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) a la FDA para la TLR-AD1 en la primera mitad de 2023.

Antes de la presentación de la IND, la empresa espera anunciar una asociación con una organización de fabricación clínica para las pruebas de la vacuna y la preparación de la producción para los ensayos clínicos de fase I-II del TLR-AD1.