Ocugen, Inc. ha anunciado que se ha administrado la dosis al primer paciente en su ensayo clínico de fase 1/2 GARDian para OCU410ST (AAV5-hRORA)-una terapia génica modificadora candidata que se está desarrollando para la enfermedad de Stargardt, una enfermedad rara hereditaria genéticamente que afecta directamente a la retina, y que a menudo provoca una pérdida de visión lenta y progresiva en niños y adultos. Este ensayo de fase 1/2 evaluará la seguridad de la administración subretiniana unilateral de OCU410ST en sujetos con enfermedad de Stargardt y se realizará en dos fases. La fase 1 es un estudio multicéntrico, abierto, de rango de dosis.

La fase 2 es un estudio aleatorizado, ciego en cuanto a los resultados, de ampliación de dosis en el que los sujetos adultos y pediátricos se asignarán aleatoriamente en una proporción 1:1:1 a uno de los dos grupos de dosis de OCU410ST o a un grupo de control sin tratamiento. El OCU410ST utiliza una plataforma de administración AAV para la administración retiniana del gen RORA (Receptor huérfano A relacionado con RAR). Representa el enfoque de terapia génica modificadora de Ocugen, que se basa en el Receptor de Hormonas Nucleares (NHR) RORA que regula las vías vinculadas a la enfermedad de Stargardt, como la formación de lipofuscina, el estrés oxidativo, la formación de complementos, la inflamación y las redes de supervivencia celular.