Ocugen, Inc. anunció que la Junta de Supervisión de Datos y Seguridad (DSMB) para el ensayo clínico OCU410ST se reunió recientemente y aprobó proceder a la dosificación con la dosis media de OCU410ST en la fase de escalada de dosis del estudio. Hasta la fecha se ha dosificado a tres pacientes con enfermedad de Stargardt en el ensayo clínico de fase 1/2. Otros tres pacientes serán dosificados con la dosis media (Cohorte 2) y tres pacientes con la dosis alta (Cohorte 3) de OCU410ST en la fase de escalada de dosis.

El ensayo clínico GARDian evaluará la seguridad y eficacia de la administración subretiniana unilateral de OCU410ST en sujetos con enfermedad de Stargardt y se llevará a cabo en dos fases. La fase 1 es un estudio multicéntrico, abierto, de rango de dosis que consta de tres niveles de dosis [dosis baja (3,75×1010 vg/mL), dosis media (7,5×1010 vg/mL) y dosis alta (2,25×1011 vg/mL)]. La fase 2 es un estudio de ampliación de dosis, aleatorizado y ciego a los resultados, en el que se asignará aleatoriamente a sujetos adultos y pediátricos en una proporción de 1:1:1 a uno de los dos grupos de dosis de OCU410ST o a uno sin tratar.

La Compañía continuará proporcionando actualizaciones clínicas. Ocugen se ha comprometido a encontrar soluciones para las personas con enfermedades hereditarias de la retina para las que no existen opciones de tratamiento eficaces. Aunque se trata de una enfermedad huérfana, la enfermedad de Stargardt afecta aproximadamente a 40.000 personas sólo en Estados Unidos.

La enfermedad de Stargardt es un trastorno ocular genético que causa degeneración de la retina y pérdida de visión. La enfermedad de Stargardt es la forma más común de degeneración macular hereditaria. La pérdida progresiva de visión asociada a la enfermedad de Stargardt está causada por la degeneración de las células fotorreceptoras de la porción central de la retina, denominada mácula.

La disminución de la visión central debida a la pérdida de fotorreceptores en la mácula es el sello distintivo de la enfermedad de Stargardt. Suele conservarse algo de visión periférica. La enfermedad de Stargardt suele desarrollarse durante la infancia o la adolescencia, pero la edad de aparición y el ritmo de progresión pueden variar.

El epitelio pigmentario de la retina (EPR), una capa de células que sostiene los fotorreceptores, también se ve afectado en las personas con enfermedad de Stargardt. El OCU410ST utiliza una plataforma de administración AAV para la administración retiniana del gen RORA (Receptor Huérfano A relacionado con RAR). Representa el enfoque de terapia génica modificadora de Ocugen, que se basa en el Receptor de Hormonas Nucleares (NHR) RORA que regula vías vinculadas a la enfermedad de Stargardt como la formación de lipofuscina, el estrés oxidativo, la formación de complementos, la inflamación y las redes de supervivencia celular.